Scholar Rock公司TOPAZ 2期试验信息更新

因新型冠状病毒肺炎（COVID-19）大流行对临床试验中心的影响，正在进行的TOPAZ SRK-015在SMA患者中的2期临床试验的中期疗效和安全性结果推迟大约一个季度至2020年第4季度发布。

Scholar Rock是一家临床级生物制药公司，专注于治疗蛋白生长因子主导的严重疾病。Scholar Rock今天（2020.5.7）报告了截至2020年3月31日的第一季度财务业绩，并强调了其药物管线项目的近期进展和即将到来的里程碑。

公司总裁兼首席执行官Nagesh Mahanthappa博士说：“在我们不断调整以面对COVID-19大流行的挑战时，我们对有幸与之合作的患者和医生的坚韧与奉献感到无比感谢。我们在致力于继续执行SRK-015 TOPAZ 2期试验时，是将患者、临床研究人员和员工的安全和福祉放在首位的。尽管在这个前所未有的时期，我们可能会继续面临不确定性，Scholar Rock正计划在今年晚些时候对这个项目进行额外的信息更新。”

预计将于2020年第4季度获得TOPAZ 2期试验的中期疗效和安全性数据。

• COVID-19相关的限制影响了患者进入临床试验中心，从而导致了一部分患者错过或延误了给药或评估（包括疗效），并且影响了Scholar Rock监察各中心收集的临床数据的能力。因此，Scholar Rock现计划在2020年第4季度报告中期疗效、安全性、药代动力学（PK）以及药效学（PD）结果，针对3个组内已渡过至少6个月治疗期的患者。与先前的在2020年中发布6个月中期结果的指导相比，这大约延迟了一个季度。

• 截至2020年5月1日，大部分患者已经完成或有望完成他们中期疗效和安全性分析的6个月随访。对于6个月随访受到影响的患者，Scholar Rock正在与临床试验中心密切合作来安排时间表，以最大程度减少任何额外的给药和评估的延迟。

• TOPAZ概念验证试验的入组已于2020年1月完成。58例2型或3型SMA患者完成入组，共3组（第1组23例患者，第2组15例患者，第3组20例患者）。

• 迄今为止，1例患者（组1）在COVID-19大流行发生之前，因与研究药物无关的原因中止了试验。

• 截至2020年5月1日，57例患者中的47例已完成中期疗效和安全性分析的6个月随访。

• 截至2020年5月1日，57例患者中的51例已完成5个月随访。

• 大约70%的患者在美国入组，剩下的30%在欧洲入组，包括意大利、西班牙和荷兰。

• 与先前公布的2020年第4季度和2021年第1季度的指导信息相比，12个月治疗期的顶线数据现预计将在2021年上半年获得。由于COVID-19大流行的影响会继续进展，未来对试验患者的给药和评估的时间安排可能有进一步的影响。

• 计划在2020年确定SRK-015的第二适应症。针对选择性抑制myostatin(肌肉生长抑制素)的激活可能提供的疗效，Scholar Rock将继续评估该药物除了治疗SMA之外的多种潜能。

摘译自Scholar Rock公司官网，原文地址：https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-reports-first-quarter-2020-financial-results-and