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疾病介绍

  脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy 缩写:SMA)是一组会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病。运动神经起源于脊髓,控制着人体进行呼吸、爬、走、头颈控制以及吞咽等活动的肌肉。SMA是一种相对常见的罕见病。 SMA对人周身上下的肌肉都会造成侵害。在最常见的类型中,患者腿部无力的情况通常较手臂处更为严重。有时,吞咽和呼吸功能(比如呼吸、咳嗽、清除气道分泌物)也会受到影响。当参与呼吸和咳嗽的肌肉受到侵害而变得无力时,就会加增患者罹患肺炎和呼吸道感染的风险,也会造成患者睡眠时呼吸困难。SMA患者的认知功能、感官系统不受影响。通常,基于发病时间及所能达到的最大运动功能,患者会被划分为4个类型(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ)。

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渤健(Biogen)公司在中国提交

渤健(Biogen)公司关于nusinersen在中国提交注册申请的声明 尊敬的脊髓性肌萎缩(SMA)患者群体: 感谢大家对治疗脊髓性肌萎缩(SMA) 药物nusinersen的持续关注。我们很高兴地告知大家,渤健(

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Cytokinetics公司公布SMA患者

今天(2018.6.16),Cytokinetics公司公布了Reldesemtiv(CK-2127107)2期临床研究的数据,斯坦福大学神经病学和儿科学(遗传学)教授John W. Day在2018年度CureSMA大会上以口头报告的形式进行了相

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