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疾病介绍

  脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy 缩写:SMA)是一组会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病。运动神经起源于脊髓,控制着人体进行呼吸、爬、走、头颈控制以及吞咽等活动的肌肉。SMA是一种相对常见的罕见病。 SMA对人周身上下的肌肉都会造成侵害。在最常见的类型中,患者腿部无力的情况通常较手臂处更为严重。有时,吞咽和呼吸功能(比如呼吸、咳嗽、清除气道分泌物)也会受到影响。当参与呼吸和咳嗽的肌肉受到侵害而变得无力时,就会加增患者罹患肺炎和呼吸道感染的风险,也会造成患者睡眠时呼吸困难。SMA患者的认知功能、感官系统不受影响。通常,基于发病时间及所能达到的最大运动功能,患者会被划分为4个类型(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ)。

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Cytokinetics公司启动SMA药物

Cytokinetics公司今天(2017.3.29)宣布,CK-2127107针对SMA患者的2期临床试验第2组启动征募。CK-2127107是新一代的快速骨骼肌肌钙蛋白活化剂,此试验旨在对能走和不能走的SMA患者用药后肌肉功

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AveXis公司公布1期临床试验结

AveXis公司是一家临床级的基因疗法公司,致力于开发针对危及生命的罕见神经性遗传疾病的基因疗法。公司今天(2017.3.16)发布了AVXS-101针对1型SMA患者1期临床试验的顶线结果(topline

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