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疾病介绍

  脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy 缩写:SMA)是一组会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病。运动神经起源于脊髓,控制着人体进行呼吸、爬、走、头颈控制以及吞咽等活动的肌肉。SMA是一种相对常见的罕见病。 SMA对人周身上下的肌肉都会造成侵害。在最常见的类型中,患者腿部无力的情况通常较手臂处更为严重。有时,吞咽和呼吸功能(比如呼吸、咳嗽、清除气道分泌物)也会受到影响。当参与呼吸和咳嗽的肌肉受到侵害而变得无力时,就会加增患者罹患肺炎和呼吸道感染的风险,也会造成患者睡眠时呼吸困难。SMA患者的认知功能、感官系统不受影响。通常,基于发病时间及所能达到的最大运动功能,患者会被划分为4个类型(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ)。

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AveXis公司启动2型患者1期临

AveXis公司宣布启动针对2型SMA患者鞘内给药AVXS-101基因疗法的1期临床试验 AveXis公司今天(2017.12.13)宣布,已接到FDA通知,基于对所提交的数据评审结果,公司可以启动计划中针对2型SM

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已获批及在研药物对比概览

来自全球13家SMA相关基金会及病友组织(包括美儿SMA关爱中心),联合多位国际专家共同梳理了目前全球已上市和在研药物的对比,希望能给到国内从事SMA相关研究的专业人士、SMA患者和

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