2022年10月31日，由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001 307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验（方案号：EXG001-307-102）”项目正式启动。
数据显示，利司扑兰改善或维持了运动功能，并导致SMN蛋白水平快速增加，且在治疗2年后得到持续。
Biohaven公司宣布，旨在评估Taldefgrobep alfa针对SMA患者疗效和安全性的3期临床试验开始招募
FIREFISH研究3年期的新数据强化了利司扑兰用于有症状的1型SMA婴儿的长期疗效和安全性。
此项临床研究正在受试者招募中，符合入排条件，有意参与的患者家长可与研究团队医生联系咨询。
