2023年9月26日NMD宣布,在其针对SMA患者使用ClC-1抑制剂NMD670的2期临床试验中,第一位患者已接受给药
Scholar Rock公司公布了2期TOPAZ试验扩展期的新数据
ThecaFlex有潜力成为第一个旨在实现常规皮下注射以提供反义寡核苷酸(ASO)疗法的植入式设备。
渤健宣布了新的诺西那生数据,旨在回答SMA社群的关键问题
2023年6月30日,罗氏发布了来自FIREFISH利司扑兰关键性研究的开放标签扩展研究(n=50)的新长期数据,强化了其对1型SMA儿童的持续疗效和安全性。