补充了中国5q SMA儿童患者的人口学特征，展示了诺西那生治疗中国5q SMA儿童患者具有较好的疗效、安全性及依从性。
SMART研究的最终数据强调了Zolgensma对体重≥8.5公斤至≤21公斤、平均年龄为4.69岁的SMA患儿的安全性和疗效
2023年9月26日NMD宣布，在其针对SMA患者使用ClC-1抑制剂NMD670的2期临床试验中，第一位患者已接受给药
Scholar Rock公司公布了2期TOPAZ试验扩展期的新数据
ThecaFlex有潜力成为第一个旨在实现常规皮下注射以提供反义寡核苷酸(ASO)疗法的植入式设备。
渤健宣布了新的诺西那生数据，旨在回答SMA社群的关键问题
2023年6月30日，罗氏发布了来自FIREFISH利司扑兰关键性研究的开放标签扩展研究（n=50）的新长期数据，强化了其对1型SMA儿童的持续疗效和安全性。
2023年3月20日，诺华发布了新数据，强调了Zolgensma®(onasemnogene abeparvovec)作为一种治疗SMA的重要一次性基因疗法的转化性和持续性益处。
2023年3月20日，罗氏公布了利司扑兰在关键性研究SUNFISH中广泛用于2-25岁SMA患者的最新长期数据。
2023年2月21日，Biohaven公司宣布，旗下一种用于治疗SMA的新型抗肌肉生成抑制素粘附蛋白taldefgrobep alfa（也被称作BHV2000）已获得美国食品和药品管理局 (FDA) 的快速通道认定。
2022年10月31日，由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001 307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验（方案号：EXG001-307-102）”项目正式启动。
数据显示，利司扑兰改善或维持了运动功能，并导致SMN蛋白水平快速增加，且在治疗2年后得到持续。
Biohaven公司宣布，旨在评估Taldefgrobep alfa针对SMA患者疗效和安全性的3期临床试验开始招募
FIREFISH研究3年期的新数据强化了利司扑兰用于有症状的1型SMA婴儿的长期疗效和安全性。
此项临床研究正在受试者招募中，符合入排条件，有意参与的患者家长可与研究团队医生联系咨询。
分析数据表明，Zolgensma可以对儿童的健康产生重要影响。
渤健正在努力通过新的、正在进行的研究，解决SMA社群尚存未被满足的需求。
今天，罗氏公布了艾满欣®（利司扑兰）治疗SMA的新数据。
SAPPHIRE研究是Scholar Rock正在进行的Apitegromab开发计划的一部分，旨在进一步评估Apitegromab在SMA患者中的安全性和有效性。
罗氏启动新的临床研究旨在评价GYM329与利司扑兰联合使用治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的安全性和疗效。
脊髓性肌萎缩症新药
艾满欣®（利司扑兰口服溶液用散）
正式在中国上市！
FDA得出结论，基于非临床毒理学研究所获得的数据，OAV-101 鞘内给药 (IT) 临床计划可以推进
新数据显示Zolgensma治疗在症状前SMA 患儿中实现与年龄相适应的发育，并且在有症状患儿（包括基线时的重症患者）中取得快速且具有临床意义的疗效
Evrysdi已证明对成人、儿童和两个月及以上的婴儿有效，现已在全球44个国家及地区获得批准。
治疗24个月后，能够无支撑坐至少5秒的患儿较治疗12个月时多两倍（61%比29%）。
症状前接受治疗的SMA儿童实现了与其年龄相应的运动里程碑，包括坐、站和行走。
Apitegromab（SRK-015）与诺西那生联合用药试验数据发布
渤健公司宣布RESPOND试验首例患者开始给药，评估接受过ZOLGENSMA®治疗的患者使用SPINRAZA®(诺西那生)治疗的获益情况
TOPAZ 2期临床试验6个月中期分析显示积极结果。
接受Evrysdi治疗2年的婴儿持续改善并实现运动里程碑。
诺华旗下的AveXis公司今天（2020.5.19）宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准了Zolgensma用于治疗SMA。
因新型冠状病毒肺炎影响，正在进行的TOPAZ SRK-015在SMA患者中的2期临床试验的中期疗效和安全性结果将推迟至2020年第4季度发布。
2020年4月28日，罗氏制药公布了Firefish试验第2部分的1年期数据。
诺华旗下的AveXis公司今天（2020.3.24）宣布，一次性输注Zolgensma®（onasemnogene abeparvovec-xioi），在一系列的研究中都显示出快速、显著及具临床意义的SMA患者获益
AVXS-101鞘内注射治疗在2型SMA患者中呈现显著HFMSE量表评分提高及具临床意义的一致响应
Shift制药公司近日表示，作为SMA的潜在治疗选择，其研究性首席疗法E1v1.11已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药认定。
AveXis公司将于2020年开展全球管控式用药计划（MAP），向符合条件的SMA患者免费提供AVXS-101。
诺西那生钠注射液正式在中国上市，为脊髓性肌萎缩症患者群体带来新希望。中国脊髓性肌萎缩症诊治中心联盟成立，25家医院成为首批成员单位。
渤健公司2月28日宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。
2018年10月5日，Cytokinetics公司和安斯泰来公司发布了由两家公司合作开发，针对神经肌肉病（SMA、ALS）及非神经肌肉病（COPD）的快速骨骼肌肌钙蛋白活化剂Reldesemtiv的研究信息更新。
