该回复函未提及其他任何可批准性问题,包括Apitegromab的有效性和安全性数据,或第三方药物原料生产商的情况。
艾满欣®片剂的获批有望进一步提升患者用药的独立自主性和依从性,改善SMA疾病长期管理。
SMA新药Salanersen1期临床研究中期数据积极,渤健正在与全球卫生主管部门就三期研究的设计进行沟通。
鞘内给药Onasemnogene Abeparvovec(OAV101 IT)在广泛SMA患者群体中展现出有意义的疗效和安全性
大多数症状前治疗的孩子达到了与普通儿童相似的运动里程碑
渤健计划向全球监管机构提交50/28 mg高剂量诺西那生治疗方案的申请