鞘内给药Onasemnogene Abeparvovec（OAV101 IT）在广泛SMA患者群体中展现出有意义的疗效和安全性
大多数症状前治疗的孩子达到了与普通儿童相似的运动里程碑
渤健计划向全球监管机构提交50/28 mg高剂量诺西那生治疗方案的申请
Scholar Rock计划2025年第一季度在美国和欧盟提交Apitegromab的上市申请
接受高剂量方案的婴儿在运动功能方面相较于来自ENDEAR研究的预先指定匹配的假操作对照组（未治疗），表现出统计学上显著的改善。
罗氏6月7日公布了新的5年期数据，证实了利司扑兰对1型SMA儿童的持续有效性和安全性
