鞘内给药Onasemnogene Abeparvovec(OAV101 IT)在广泛SMA患者群体中展现出有意义的疗效和安全性

2025.03.20

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大多数症状前治疗的孩子达到了与普通儿童相似的运动里程碑

2024.10.21

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渤健计划向全球监管机构提交50/28 mg高剂量诺西那生治疗方案的申请

2024.10.09

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Scholar Rock计划2025年第一季度在美国和欧盟提交Apitegromab的上市申请

2024.10.08

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接受高剂量方案的婴儿在运动功能方面相较于来自ENDEAR研究的预先指定匹配的假操作对照组(未治疗),表现出统计学上显著的改善。

2024.09.09

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罗氏6月7日公布了新的5年期数据,证实了利司扑兰对1型SMA儿童的持续有效性和安全性

2024.06.11

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