AveXis公司就AVXS-101全球管控式用药计划发布社区声明

AveXis公司就AVXS-101全球管控式用药计划发布社区声明

尊敬的SMA社区：

自从AVXS-101在美国批准以来，AveXis公司所接到的来自美国以外家庭的用药需求在不断增加。当我们在近30多个国家进行注册时，已经了解到，来自SMA社区有大量的需求，要求开展全球管控式用药计划（MAP）*，以使这种创新的基因疗法可用于急需的患者。

我们很高兴在提供全球MAP方面迈出了关键的一步，向符合条件的SMA患者免费提供AVXS-101。这样的患者需为该疗法还未获当地卫生监管部门批准之国家的公民或合法居民，且未满2岁。

在我们继续扩大产能的同时，AveXis目前拥有一家获得生产AVXS-101许可的工厂，我们的首要责任是为已获批的国家，上市申请尚待监管部门批准的国家，以及临床试验所需提供保障。鉴于这些限制，我们挑战自我，并在内部和外部进行对话，以探索在履行我们所有责任的同时实现全球MAP的方式。AveXis公司设计了一个基于公平、临床需求及全球可及原则的项目，以最佳地确定有限数量的药物在全球的公平分配，且对于任何患者或国家都不具有倾向性。本项目由AveXis与一个独立的生物伦理咨询委员会合作开发。

全球MAP将于2020年1月启动，上半年分配50剂药物，并计划在2020全年达到100剂。AveXis意在将此作为一项长期的承诺，后续会根据患者需求及药物供应情况，每六个月滚动一次加入新的针剂。

在AveXis，我们一直努力创造新的途径来实现一次性基因疗法的可及，这是一个新兴的医学领域。我们认识到该计划并不能解决所有国家/地区的所有家庭的问题，因此我们继续努力设计可持续性的解决方案，以进一步扩大AVXS-101的全球可及性。

真诚的

AveXis团队

*诺华的“管控式用药（Managed Access）”术语涵盖了所有本地定义的获批前用药机制和程序，例如“同情用药（Compassionate Use）”、“扩展用药（Expanded Access）”、“指定患者供药（Named Patient Supply）”、“特殊用药计划/程序（Special Access Schemes/Programs”）”、“授权临时使用（Autorisations temporaires d’utilisation,ATU）”等。

免责声明：此处描述的全球管控式用药项目不是AVXS-101的广告。它仅旨在作为全球患者护理的初步保障，直到除美国以外的所有国家/地区都获得市场批准。药物对患者的提供、交付和应用应遵守当地国家特定的法律和法规框架。

| 常见问题

1.该项目的资格要求是什么？

患者必须符合相关医学要求才能参加该项目：临床标准包括任何2岁以下基因确诊的SMA患者，不论型别，是否有症状或先前是否已接受过治疗。地理上，患者必须是当地卫生当局未批准AVXS-101之国家的公民或合法居民。患者必须在经过培训的中心进行治疗，且进行治疗的国家/地区必须已获卫生监管部门批准（可进行MAP）。

2.全球MAP的申请如何提交？

从2020年1月2日开始，患者的主治医生可以通过AveXisMAP DurbinGlobal.com与AveXis的第三方合作伙伴Durbin联系，以提出管控式用药的申请。由于法规限制，必须由主治医生提出要求。

3.如何选择患者接受AVXS-101？

AveXis设计了一个基于公平、临床需求和全球可及原则的程序，以最佳地确定有限数量的剂量在全球的公平分配，且对于任何患者或国家都不具有倾向性。本项目由AveXis与一个独立的生物伦理咨询委员会合作开发。

主治医生代表其患者提出申请。一旦确定医疗资格，则必须在将要治疗患者的国家/地区获得卫生监管部门的批准。第三方每两周进行一次盲选。如果在该轮盲选中患者未被选中，则只要患者仍然还符合项目的医疗要求，将自动汇入下一轮盲选池中。

认识到该项目并不能解决所有国家/地区的所有家庭的问题，AveXis鼓励患者与自己的医疗团队合作，为这种快速进展的疾病确定最佳治疗方案。