为爱呐罕 共推罕见病多重保障体系建设
11月20日下午，由北京维康慈善基金会主办，人民政协网和美儿SMA关爱中心协办的“共商·共助”多层次保障下罕见病患者生存之路座谈会在京举行。罕见病专家、全国政协委员、医药学科专家、患者组织代表、罕见病患者、医疗保障领域专家及医药企业代表等各界嘉宾齐聚，围绕“建立和完善罕见病多层次保障体系”的主题，展开充分讨论与深入交流。
道阻且长罕见病防治工作前路有光
罕见病指发病率很低、很少见的疾病。国际确认的罕见病达7000种，约占人类疾病的10%，全球有3亿罕见病患者。80%罕见病与遗传因素相关，其中一半是儿童患者，三分之一在5岁前死亡。由于我国人口基数巨大，罕见病患者高达数千万人。
座谈会由中国妇幼保健协会终身荣誉副会长、北京维康慈善基金会顾问李长明主持，他提到罕见病不仅是健康问题，也是社会问题，罕见病患者在就医、康复、学习工作等日常生活中面临诸多挑战。关注罕见病，关爱罕见病患者群体需要多方联手，群策群力。
◆美儿SMA关爱中心负责人邢焕萍主任就SMA患者生存现状进行分享
◆美儿SMA关爱中心项目主管、SMA 3型病友龚旻分享他的人生故事
通过北京大学第一医院教授、儿科副主任熊晖对于我国罕见病防治概况的介绍，以及中心负责人邢焕萍主任和病友龚旻对于SMA患者生存现状的分享，可以看到目前对于罕见病的防控还有大量工作要做：缺少医疗保障，用药困难和家庭负担重，是患者面临的困境。诊断、治疗和预防难，罕见病研究起步晚，缺少流行病学资料等各方面支持，特别是基层医生缺乏对罕见病的认知，是科研工作者和医务工作者面临的困境。
因此罕见病患儿代表呼吁社会各方的关怀与关注，尽快争取保障体系与更多社会资源的介入，解决患者药物可及的问题；规范患者确诊、治疗、并发症干预的流程；关心患者和患者家人，保证他们的生活质量。
邢焕萍主任同时提到，中国的SMA患儿是不幸的，又是幸运的。因为近年来，国家对罕见病领域的日益关注，陆续出台相关政策。SMA患者率先受益于国家罕见病政策和社会各界的帮助。
熊晖教授也介绍说，罕见病的诊治能力有所提高，罕见病的研究得到重视，患者组织逐步正规，均表明罕见病的防治有了明显进步。
“假如我是委员”是人民政协报、人民政协网推出的首款全国网络议政新媒体平台，人民政协网总编李木元介绍说，自2019年9月1日小程序上线以来，已有310000+位用户入驻，发布虚拟提案4500+件，150+位全国各级政协委员入驻，其中医疗主题的提案且与“罕见病”有关的就有600+件，充分展示了群众、医疗人员对“罕见病”解决方案发展的关注与期待。
做好罕见病及出生缺陷防控工作，对保障公民健康权、提高全民健康水平、建设健康中国无疑具有重大意义。在“健康中国”战略的指导下，我国罕见病防治工作得到了党和国家的高度重视，各项推动罕见病防治工作发展的政策密集出台，包括第一批罕见病目录的出台，部分罕见病药品进入国家基本医疗保险药品目录。我国罕见病相关工作已经迈向了新阶段。
多方支付建立中国特色罕见病医保机制
今年2月20日，国务院颁布了《关于深化医疗保障制度改革的意见》，提出要强化基本医疗保险、大病保险与医疗救助三重保障功能，探索罕见病用药保障机制。
为了落实《意见》精神，提高重特大疾病和多元医疗需求保障水平，在今年全国两会期间，多位全国人大代表、全国政协委员呼吁，建立中国罕见病医疗保障多方支付机制。全国政协委员、北京大学第一医院原副院长、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁联合其他多名委员提交了《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》提案，“1”指将《第一批罕见病目录》的相关药物逐步纳入医疗保障；“4”包括建立专项救助、整合社会资源、引进商业保险以及患者个人支付等逐步建立罕见病多方支付机制。丁洁提到2019年下半年以来，“‘1+4’多方支付机制”提案内容更加清晰，这不仅是在解决罕见病群体的用药需求，更是在决胜脱贫攻坚之年解决因病返贫、因病致贫的瓶颈问题。
丁洁委员还特别分享说，提案一经提出社会反响热烈，得到银监会等相关机构的积极回复，让她对提案落地充满信心。
全国政协常委、中国税务学会副会长张连起同是这项提案的联合发起人，他在此次座谈会上分享了自己关于罕见病多层次医疗保障体系建设的思考，他认为随着我国医疗保障制度建设进入高速发展阶段，罕见病医疗保障成为医疗改革的难点，也成为社会治理体系的短板。“1+4”多方支付机制是破题之举，将有为政府和有效市场结合，用系统、全面、发展的思路，走出一条中国特色的罕见病医疗保障之路。
◆浙江、佛山两地代表远程分享
浙江大学何文炯教授、佛山市医疗保障局张正科长、美儿SMA关爱中心的邢焕萍主任在会上分享了在建立罕见病医疗保障机制上的经验和不同政策保障下的探索实践。无论是大病医保广覆盖，保障待遇好的“安徽经验”，还是建立罕见病用药保障新颖筹资机制的“浙江经验”，或者商业保险模式创新，保障范围广的“佛山经验”，都是对罕见病医疗和社会保障制度进行的有效探索和尝试。
为爱呐罕 共推罕见病多层次保障体系建设
罕见病涉及临床医学、医政管理、药学研究、卫生经济、伦理法规、社会保障等多个领域，是全社会的问题。
十二届全国政协委员、中国癌症基金会理事长赵平分享说，目前我国的医疗费用增速持续快于GDP增长速度，个人、社会和政府三方资源均有限，“共商·共助”才是合理途径。同时指出罕见病的治疗应集中协作，确保高效。
罕见病之所以难以诊断，因为很多情况下涉及多学科，所以多学科合作在罕见病诊疗过程中非常重要。同时由于罕见病人群数量稀少且分散，知识和信息的搜集是一大难题，数据库往往是碎片化的。张连起常委提到，将罕见病与大数据、区块链，以及互联网金融等联合起来，最大限度的集中各项资源为罕见病患者群体提供帮助。
全世界已知的罕见病约有7000种，但其中只有约6%的疾病有药可治。对罕见病患者而言，“医无所药”是确诊后又一无法回避的困境。在座谈会上的主题讨论环节，中国药科大学教授、国家药物政策与医药产业经济研究中心执行副主任邵蓉表示，新《药品管理法》的背景下，罕见病的创新药，可以加快上市注册程序，使得创新药品及早惠益患者。但是影响患者创新药物可及性的，还涉及生产、配送、采购、进院、处方等环节和因素；同时也还涉及医保、大病补充、商保、专项救助、患者支付等影响可及性的其他因素。为切实提高患者创新药物的可及性，各方政策目标和措施应当全面、系统、协同、可持续。
在罕见病的多层次保障体系中，公益慈善同样是必不可少的环节。慈善事业在罕见病患者救助领域承担着非常重要的社会责任。
◆北京维康慈善基金会“为爱呐罕—罕见病及出生缺陷防控”项目掠影
北京维康慈善基金会秉承“传递全生命周期和多维度的关爱”之愿景，一直致力于罕见病及出生缺陷防控工作，以SMA为契机进行了“为爱呐罕—罕见病及出生缺陷防控”项目立项，并开展了一系列活动：组织罕见病专家、政协委员代表等慰问患者家庭；策划创作专属于SMA患儿的歌曲《珍宝》，并举办了名为“为爱呐罕，遇见美好”的主题音乐会；联合人民政协网“委员会客厅”栏目对SMA领域的专家和患者组织进行了专访，通过网络视频向社会传递SMA患者的疾病发生情况和生存现状；依托中国妇幼保健协会对全国妇幼系统从事儿童保健工作的医务工作者开展SMA防治知识公益培训等。基金会希望通过努力增加社会对SMA及罕见病患者的理解和关注。此次座谈会的举办，也是为进一步凝聚关爱罕见病群体的各方社会力量，为提高该群体的医疗与社会保障水平建言献策。
中国妇幼保健协会终身荣誉会长、原卫生部部长张文康在会议总结中提到，做好罕见病及出生缺陷防控工作，需要社会多方力量的通力合作，推进建立和完善罕见病多层次保障体系。老部长总结说，此次座谈会的召开十分成功和有意义，也许我们永远无法消灭“罕见病”，但是我们可以试图消除“罕见”，关注每一个罕见病患者就是在关爱每一个生命。让我们一步一个脚印，为罕见病患者“呐罕”，为中国的罕见病事业发展添砖加瓦。
