脊髓性肌萎缩症(SMA)患者援助项目常见问题解答

今天（5月31日），中国初级卫生保健基金会宣布，中国首个脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）患者援助项目正式启动。项目援助药物诺西那生钠注射液由渤健公司向中国初级卫生保健基金会捐赠。

关于SMA患者援助项目的具体实施详情，我们以问答的形式整理出来与大家分享：

1.问：脊活新生——脊髓性肌萎缩症患者援助项目（以下简称SMA患者援助项目）的主要内容是什么？

答：为了帮助确诊为脊髓性肌萎缩症的患者得到规范化治疗，减轻患者的经济负担，延续生命，中国初级卫生保健基金会发起“脊活新生——脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，为符合项目申请条件的患者，免费提供援助药品诺西那生钠注射液。援助药品诺西那生钠注射液由Biogen International B.V.向中国初级卫生保健基金会无偿捐赠。

2.问：SMA患者援助项目何时启动？

答：2019年7月1日项目正式启动。

3.问：SMA患者援助项目可以在哪里申请？

答：目前，SMA患者援助项目可在刚刚成立的中国SMA诊治中心联盟首批25家成员医院申请，覆盖国内14个省份。（首批联盟成员医院名单请点击这里）

4.问：SMA患者援助项目的申请条件是什么？

答：SMA患者援助项目的申请者需为符合诺西那生钠注射液在中国获批适应症的患者，即：

1）经基因诊断确认的5q型脊髓性肌萎缩症；

2）需要排除以下情况：出生时出现严重的肌张力减退或呼吸衰竭的患者（尚未对此类患者进行研究）；由于重度SMN蛋白缺乏可能无法获得具有临床意义的获益；对诺西那生钠注射液的活性物质或任何辅料过敏者；

3）符合药品说明书规定的安全用药指标。

注：1）本项目援助对象为持有中华人民共和国居民身份证/军官证的大陆患者；

2）患者疾病确诊情况及临床检查结果由项目医生进行判定。

5.问：SMA患者援助项目都包括哪些援助方案？

答：目前，SMA患者援助项目包括两种援助方案，负荷剂量援助和维持剂量援助。

负荷剂量援助是指经过1瓶诺西那生钠注射液治疗后，所有资料经基金会审核通过，最多为其援助3瓶诺西那生钠注射液。具体援助数量依据患者情况及临床检查结果由项目医生进行判定。每位患者最多有一次申请负荷剂量援助的机会。

维持剂量援助是指经过1瓶诺西那生钠注射液治疗后，所有资料经基金会审核通过，为其援助1瓶诺西那生钠注射液。完成上述援助治疗的患者，经项目医生判定需要继续治疗，可按照维持剂量援助申请方案再次循环申请。

6.问：SMA患者援助项目在何种情况下需要终止？

答：出现以下情况，SMA患者援助项目需立即终止：

• 患者在接受治疗过程中经项目医师临床评估不能继续从治疗中获益；

• 患者在接受治疗过程中发生不可耐受的毒副反应；

• 患者生命终止；

• 患者不能遵照指定医师要求随访或说明书推荐的给药时间或遵医嘱完成治疗；

• 患者（未成年患者为其监护人）自愿结束治疗或自愿退出“患者援助项目”；

• 患者（未成年患者为其监护人）提供任何虚假的医学、经济及其它相关的证明材料；

• 患者（未成年患者为其监护人）将援助药品出售或其他盈利目的、转赠他人；

• 患者（未成年患者为其监护人）在药品援助过程中，存在任何与本项目相关的违反国家法律法规的行为；

• 由于不可抗力等造成援助项目被迫终止；

• 项目结束。

7.问：负荷剂量援助需要怎样申请？

答：患者经项目医师医学介绍后，领取《患者手册》并在“脊活新生”公众号上进行预约申请。患者首次申请需将以下材料邮寄至SMA患者援助项目办公室：

(1)患者（未成年人为其监护人）身份证/军官证（复印件，正反面）；

(2)照片（原件，患者本人一寸免冠照片，1张）；

(3)患者及直系亲属户口本（新生儿可为出生证明）（复印件）；

(4)患者知情同意书（原件，患者(未成年人由其监护人)签字）；

(5)患者及直系亲属收入证明表（原件）；

(6)医学条件确认表（原件，项目医生签字盖章）；

(7)诊断证明、基因检测报告、评分量表、血常规、生化检查等（复印件，项目医生签字盖章）；

(8)1盒诺西那生钠注射液中国大陆购药发票（原件）。

申请通过后，患者需携带以下材料到中国SMA诊治中心联盟成员医院进行注射治疗，药物将由指定药房直接发往相应医院的医生：

(1)患者和监护人本人身份证/出生证明（原件及正反面复印件）；

(2)援助项目专用处方（原件，项目医生签字盖章）；

(3)签署的援助药品领取、注射记录单（原件）。

药品空包装在患者完成注射后由药店收回，患者根据医学条件确认表确认的注射日期到医院接受治疗。后续援助需要携带的资料同本次。

8.问：维持剂量援助需要怎样申请？

答：患者将申请援助的相关材料寄送到SMA患者援助项目办公室：

(1)诺西那生钠注射液中国大陆购药发票（原件）；

(2)维持剂量随访表（项目医生签字盖章原件）；

(3)血常规、生化检查、凝血功能报告单、评分量表等。

申请通过后，患者携带以下资料到中国SMA诊治中心联盟成员医院进行注射治疗，药物将由指定药房直接发往相应医院的医生：

(1)患者和监护人本人身份证/出生证明（原件及正反面复印件）；

(2)签署的援助药品领取、注射记录单（原件）；

(3)援助项目专用处方（原件，项目医生签字盖章）。

后续每个周期重复此流程。

9.问：如何与SMA患者援助项目办公室取得联系？

答：项目援助热线：173 1921 5211

通讯地址：北京市100024信箱，脊活新生——脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目办公室（收）

项目网站：jhxs.ilvzhou.com

项目邮箱：papjhxs 126.com

“脊活新生”项目公众号：