渤健公司关于诺西那生钠注射液在中国获批的声明

2月28日，渤健公司就诺西那生钠注射液在中国获批，及患者群体所关心的问题发布如下社区声明：

尊敬的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者群体：

感谢大家对渤健公司治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）的持续关注。我们很高兴地告知大家，诺西那生钠注射液作为临床急需用药经国家药品监督管理局优先审评审批程序获得批准，用于治疗5q SMA。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。

2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，该目录的推出旨在支持罕见病的诊断和治疗。2018年7月，国家药品监督管理局宣布对在监管体系完善的国家和地区拥有临床研究数据的创新药物可实施优先审评审批程序。2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。诺西那生钠注射液在中国通过优先审评审批程序获批体现了该药物治疗SMA这一破坏性、甚至是致命性疾病的重要价值。

作为第一个也是唯一一个获批治疗SMA的药物，诺西那生钠注射液于2016年12月首次获得美国食品药品管理局（FDA）的批准；随后于2017年6月获得欧洲药品管理局（EMA）的批准；目前诺西那生钠注射液已在40多个国家和地区获批。截至2018年12月31日，全球已有超过6600名SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。

诺西那生钠注射液在中国获批这一重要里程碑，为中国SMA患者群体带来了新希望。我们将继续致力于与政府机构、医学界以及患者组织积极合作，使更多中国SMA患者能够获益于诺西那生钠注射液的治疗。我们将持续和大家沟通诺西那生钠注射液的后续进展。

渤健生物科技(上海)有限公司

2019年2月28日

渤健公司关于诺西那生钠注射液在中国获批的问题与回答

问题1：诺西那生钠注射液在中国获批的适应症是什么？

答：诺西那生钠注射液经国家药品监督管理局批准用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，以下简称SMA)。

问题2：什么是5q SMA，其与非5q SMA有什么不同？

答：5q SMA是最常见的SMA形式，约占所有病例的95％，包括SMA 0、I、II、III、IV五个类型，由位于染色体5q13的SMN1基因突变或纯合缺失引起的常染色体隐性病症引起。非5q SMA占SMA病例的约5％，是一组罕见和非典型的运动神经元疾病，遗传异质性，由染色体5q外的基因突变引起。^[1],[2]

问题3：诺西那生钠注射液在中国获批的规格和剂型是什么？

答：诺西那生钠注射液在中国获批的是5ml:12mg注射液。

问题4：诺西那生钠注射液给药方式是什么？

答：诺西那生钠注射液经腰椎穿刺鞘内给药，治疗应由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行。

问题5：接受诺西那生钠注射液治疗时，用法和用量是什么？

答：本品只能由具有SMA治疗经验的医生开具处方。诺西那生钠注射液推荐剂量为每次12 mg（5 ml）。诊断后应尽早开始本品治疗，于第0天、第14天、第28天和第63天给予4次负荷剂量，此后每4个月给予一次维持剂量。

问题6：中国患者什么时候可以开始接受诺西那生钠注射液治疗？

答：国家药品监督管理局的批准意味着诺西那生钠注射液正式获得国家进口药品注册证，之后渤健公司还将严格遵照国家对于进口药品的管理规范完成进口药品海关清关，以及进口药品检验等所有必要步骤。我们预计完成所有必要步骤将需要大约3个月时间。我们正在与相关机构积极合作，使中国SMA患者能早日接受诺西那生钠注射液治疗。我们会及时提供更新信息。

问题7：诺西那生钠注射液在中国的价格是多少？

答：诺西那生钠注射液在中国市场的价格尚未确定。我们稍后会提供更新信息。

参考文献：

1.Farrar.Genetics of spinal muscular atrophy:progress and challenges.Neurotherapeutics.2015 Apr;12(2):290-302

2.Darras B.Spinal muscular atrophies.Pediatric Clinics of North America.2015;62(3):743-766