Scholar Rock公司宣布3期SAPPHIRE临床试验计划
亲爱的SMA社群，
我们很高兴地在此宣布SAPPHIRE的试验方案设计。这是一项3期临床试验，旨在进一步评估Apitegromab在SMA患者中的安全性和有效性。SAPPHIRE研究是Scholar Rock正在进行的Apitegromab开发计划的一部分。
| SAPPHIRE试验概述：
SAPPHIRE是一项全球第3期研究，旨在评估Apitegromab与SPINRAZA®（诺西那生）或EVRYSDI®（利司扑兰）联合用于2-21岁，患有2型或不能独立行走的3型患者的安全性和有效性。试验将招募2组参与者，估计人数如下：
2-12岁156人
13-21岁48人
入组后，研究参与者将被随机分配到Apitegromab用药组或安慰剂组，同时在其医生的监督下继续使用诺西那生或利司扑兰进行治疗。试验的治疗期（当参与者开始接受Apitegromab或安慰剂后）计划为12个月。完成后，参与者将有20周的随访期或可以选择参加扩展研究。在随访期间，参与者将停止使用Apitegromab，但将继续使用诺西那生或利司扑兰进行治疗。扩展研究中的所有参与者都将接受Apitegromab，同时继续使用诺西那生或利司扑兰进行治疗。
| 关于Apitegromab：
Apitegromab会选择性地抑制肌生长抑制素Myostatin（一种在骨骼肌中发现的限制肌肉生长的蛋白质）的活性，这可能会改善SMA患者的肌肉和运动功能。
Apitegromab是一种用于治疗SMA患者的研究性候选药物，尚未获得FDA或任何其他卫生当局的批准。
| 问题和解答：
什么是肌生长抑制素Myostatin？
肌生长抑制素是一种主要存在于骨骼肌细胞中的蛋白质。体内肌生长抑制素水平高于正常水平会降低肌肉质量和力量。
Apitegromab如何给药？
Apitegromab通过静脉给药。在SAPPHIRE研究和已经完成的2期TOPAZ研究中，每4周输注一次Apitegromab。
谁有资格参加SAPPHIRE试验？
1.SAPPHIRE研究将按照以下标准招募参与者：
筛选时年龄为2-21岁
2型或无法独立行走的3型确诊5q SMA患者、SMN2拷贝数不限
能够在不使用手臂辅助的情况下坐直，头部保持直立≥10秒
愿意接受静脉输注药物（持续时间约1-2小时）
目前正在使用诺西那生或利司扑兰，参与者需要在筛选时完成至少10个月的诺西那生治疗或至少6个月的利司扑兰治疗。使用过Zolgensma®（onasemnogene abeparvovec）治疗的患者不符合本试验入组标准
2.这不是一份完整的入组标准清单。完整列表可在ClinicalTrials.gov上找到。请注意，ClinicalTrials.gov上的发布正在进行中，可能尚不可用。
我如何注册SAPPHIRE？
我们预计将在未来几个月内开始招募参与者。参加临床试验的决定应由个人及其医生做出。如果您对此试验感兴趣，请与您的医生联系。要查找离您最近的临床试验点或了解有关SAPPHIRE的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov。请注意，ClinicalTrials.gov上的发布正在进行中，可能尚不可用。
试验中将使用哪些测量方法？
SAPPHIRE试验将使用汉默史密斯运动功能量表扩展版(HFMSE)对所有参与者的运动功能及药物安全性进行评估。这不是SAPPHIRE试验中所有测量工具的完整列表，请访问ClinicalTrials.gov获取完整列表。请注意，ClinicalTrials.gov上的发布正在进行中，可能尚不可用。
是否允许使用过Zolgensma®、可独立行走或1型或4型的患者参与SAPPHIRE研究？
我们认识到并非所有对SAPPHIRE试验感兴趣的人都能参与。为了评估Apitegromab在SMA中的疗效，我们需要确保我们的试验重点突出且控制良好，其中包括入排标准中的限制。基于过去的Apitegromab研究，这能让我们确定，在试验中所看到的效果是由于Apitegromab而不是其他原因所带来。与定义明确且相似的一组个体进行临床试验最有可能获得强有力的结论性数据，这对于迅速获得监管机构的批准非常重要。
公司是否计划在本试验未覆盖的其他SMA人群中研究Apitegromab？
SAPPHIRE研究是Scholar Rock正在进行的Apitegromab开发计划的一部分，我们致力于探索在其他人群中使用Apitegromab作为研究产品。
译自SMA-Europe，
原文地址：https://www.sma-europe.eu/wp-content/uploads/2021/12/SAPPHIRE-Community-Statement.pdf
