诺华SMA基因疗法3期临床试验申请获药监局默示许可

2021年10月21日，中国国家药监局药品审评中心正式受理诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy,SMA）的AAV基因疗法（OAV101注射液）在中国开展临床试验的申请。

2022年1月7日，中国国家药监局药品审评中心信息公开中心显示，该临床试验申请已获得默示许可。

诺华旗下基因疗法Zolgensma于2019年5月获FDA批准上市，用于治疗2岁以下SMA患者，该疗法通过scAAV9载体经静脉给药将正常SMN1基因导入患者体内，产生功能性SMN蛋白，从而改善患者运动及身体功能。

此次获批将于国内开展的为一项全球多中心3期临床试验，将评估OAV-101鞘内给药在从未接受过治疗的2-18岁，能够坐但从来不能走的患者中的临床疗效、安全性和耐受性。