利司扑兰新数据显示对广大SMA人群的长期疗效和安全性

• 来自关键的SUNFISH（太阳鱼）研究长期疗效数据证实，（患者）运动功能增加在三年内得到持续，而同期不良事件减少

• SUNFISH第2部分研究显示，与未经治疗的外部对照组相比，利司扑兰治疗组两年后的运动功能显著改善或保持稳定

• RAINBOWFISH（彩虹鱼）研究的最新中期结果表明，大多数接受利司扑兰治疗至少12个月的婴儿能够在健康婴儿典型的时间范围内站立和行走

• 迄今为止，已有5,000多名患者接受了利司扑兰治疗，涵盖了新生儿到60岁以上的人

今天（2022.3.16），罗氏公布了艾满欣®（利司扑兰）治疗SMA的新数据。演示文稿包括来自SUNFISH研究的新的3年期数据，该数据进一步证实了利司扑兰在2-25岁患有2型或3型SMA的广泛人群中的长期疗效和安全性。其他演示文稿包括来自SUNFISH第2部分的探索性两年期疗效数据，显示与未经治疗的外部对照组相比，利司扑兰治疗组运动功能显著改善或保持稳定。罗氏还公布了2个月以内症状前给药的SMA婴儿RAINBOWFISH研究的最新中期数据。这些数据在2022年3月13日至16日举行的肌萎缩症协会(MDA)临床与科学会议上公布。

牛津大学神经肌肉中心小儿神经肌肉病教授，医学博士Laurent Servais说：“利司扑兰在这一广泛SMA人群中的长期疗效和安全性结果对医生来说很重要，因为他们将利司扑兰视为患者的一种治疗选择。治疗SMA患者时，我们的目标是实现或保持他们的独立性，SUNFISH研究中的患者报告说，他们日常生活中所需的帮助水平持续改善或保持稳定。”

SUNFISH研究中，接受利司扑兰治疗的人中，在第1年所观察到的MFM32量表总分较基线的增加到第3年仍然得到保持。修订上肢模块量表（RULM）和汉默史密斯功能运动量表扩展版（HFMSE）总分相较于基线的增加也从第1年保持到了第3年。

在SUNFISH研究中，利司扑兰在三年时间内具有良好的耐受性。SUNFISH的总体不良事件（AE）发生率在三年内有所下降，并且在治疗的第3年观察到有严重不良事件（SAE）发生率降低的趋势。总体而言，不良事件和严重不良事件反映了患者的基础病，没有参试者因为与治疗相关的不良事件而退出研究。

此外，SUNFISH的2年期数据首次与外部未经治疗的对照组进行了对比分析。

MFM总分的加权探索性分析表明，在SUNFISH第2部分中，使用利司扑兰24个月，表现出显著改善（变化≥3分）或保持稳定（变化≥0分）的患者比例较未治疗的比较组高。（分别为p=0.025和p=0.002）。

首席医疗官兼全球产品开发主管，医学博士Levi Garraway说：“我们很高兴，这些长期结果进一步加强了利司扑兰的安全性和有效性，尤其令人鼓舞的是，不良事件随着时间的推移而减少。我们将继续致力于推动利司扑兰对所有患有这种进行性疾病适当患者的药物可及。”

此外，RAINBOWFISH研究的最新中期数据显示了利司扑兰在新生儿中的安全性和有效性。今年1月，美国食品和药物管理局（FDA）对利司扑兰治疗2个月龄以下症状前SMA婴儿给与了一项补充新药申请(sNDA)的优先审查资格。

迄今为止，已有超过5,000人在临床试验、同情用药或真实世界环境中接受了利司扑兰治疗。

摘译自罗氏官网，原文地址：https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2022-03-16