渤健发布SMA相关研究资讯更新
首位ASCEND研究（旨在评估先前接受过利司扑兰治疗的儿童、青少年和成人应用研究性更高剂量诺西那生治疗的潜在益处）参试患者完成给药治疗
基线特征显示，参加RESPOND研究的所有9名婴幼儿在接受Zolgensma®治疗后在≥2个功能区的临床状态次优；随后的诺西那生治疗没有新的安全性发现
新的NURTURE研究结果继续显示，在SMA症状出现之前进行早期治疗具有潜在的长期益处，现92%的参试者能够独立行走，且大部分于正常年龄窗口期实现
渤健今天（2022.3.14）发布了其诺西那生和SMA研究项目的新数据与资讯更新，这些研究包括ASCEND、RESPOND和NURTURE。这些更新将在肌萎缩症协会(MDA)临床与科学会议（2022年3月13日至16日）上公布。 在3b期ASCEND研究中首位患者接受治疗 ASCEND研究目前正在招募，首位患者于2022年第一季度开始接受治疗。在会议上，渤健将展示开放标签、全球3b期研究的设计，以评估研究性更高剂量诺西那生在之前接受过利司扑兰治疗的晚发型，不能行走的SMA患者中的潜在益处。 哈佛医学院神经病学教授、波士顿儿童医院神经肌肉中心和SMA项目主任，医学博士Basil Darras说：“随着SMA社群在可用疗法方面获得更多经验，我们正在收集有关这些疗法如何改善SMA患者个人生活的新见解。然而，社群的需求仍未得到满足。ASCEND研究旨在生成有可能为晚发型SMA患者的治疗决策提供信息的数据。” ASCEND的主要终点是RULM量表评分相较于基线的总变化。该研究将整合使用由渤健数字健康所开发的一款智能手机应用程序Konectom™NMD作为探索性评估终点。该应用程序将允许青少年和成人参试者在日常生活中对其运动功能进行定量和远程的自我评估。渤健数字健康是该公司的一个全球部门，致力于在神经科学领域开创个性化和数字化医学，将提供有关在核心临床开发计划中使用数字结局评估来评测受神经肌肉病影响的日常活动的更多细节。ASCEND旨在招募大约135名之前接受过利司扑兰治疗的儿童、青少年和成人患者（一组未接受过诺西那生治疗，另一组接受过诺西那生治疗）。所有参试者都将在研究中接受更高剂量的诺西那生。 有关ASCEND研究(NCT05067790)的信息可在clinicaltrials.gov获得。 正在进行的研究旨在为SMA治疗决策提供信息 渤健还将展示RESPOND研究的基线特征，该研究旨在评估诺西那生在接受过Zolgensma®治疗后临床需求仍未得到满足的婴幼儿中的疗效和安全性。之前接受过基因治疗的所有本项研究参试者（截至2021年8月入组人数，n=9）在基线时的两个或多个功能区都表现出次优临床状态，最常见的是运动和呼吸功能。初步安全性研究结果表明，报告的不良事件(AE)或严重不良事件（副流感病毒感染和病毒性上呼吸道感染）均被认为与诺西那生治疗无关。 此外，NURTURE（一项针对SMA症状前婴儿的治疗研究）最新结果表明，使用诺西那生进行早期和持续治疗达5.7年（中位数4.9年）帮助参试者维持运动功能并不断取得进步。自2020年中期分析以来，经过11个月的额外随访，所有能够独立行走的儿童都保持了这项能力，一名儿童在此期间获得了独立行走能力，令参试患者可独立行走人数的总百分比增加到92%(23/25)。大多数儿童在与其年龄相适的时间窗内实现了运动里程碑，并且没有丢失主要的运动里程碑。诺西那生在这个延长的随访期内的安全性与先前报道的结果一致。 渤健首席医疗官，医学博士Maha Radhakrishnan说：“诺西那生已在SMA患者中显示出显著的益处，从症状前的婴儿到迟发型的成人。渤健正在努力通过我们新的、正在进行的包括ASCEND和RESPOND等研究，以及推进临床护理和患者赋能的数字解决方案，解决SMA社群尚存未被满足的需求并回答关键问题。此外，具有里程碑意义的NURTURE研究的最新结果继续表明，大多数在临床症状出现之前开始使用诺西那生治疗的婴儿在与正常发育一致的时间范围内实现了运动里程碑。” 摘译自渤健官网，原文地址： https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-new-updates-across-its-sma-research-program
