杭州嘉因针对1型SMA基因治疗临床研究完成首例受试者给药

首例参与由杭州嘉因生物科技有限公司自主研发的治疗1型脊髓性肌萎缩症（ 1型 SMA ）的基因治疗药物EXG001-307注射液临床研究的患者，在浙江大学医学院附属儿童医院开展的临床研究中完成给药。患儿在临床医护人员的精心护理下，已完成3次随访。后续，该患儿将进入长期随访阶段，研究团队将针对药物安全性及有效性进行持续跟踪与评估。

目前，此项临床研究正在受试者招募中，招募信息如下。符合入排条件，有意参与的患者家长可与研究团队医生联系咨询。