利司扑兰针对1型SMA患者Firefish研究3年期新数据发布

• 在FIREFISH研究中，91%接受利司扑兰治疗的婴儿在第3年时仍存活

• 接受利司扑兰治疗的婴儿在运动功能方面保持或继续改善，包括在没有支持的情况下坐5秒和30秒的能力

• 利司扑兰已证明对婴儿和成人有效，迄今已治疗超过5000名患者

　　罗氏今天（2022.4.29）公布了FIREFISH研究3年期的新数据（包括开放标签扩展研究的1年期数据），强化了利司扑兰用于有症状的1型SMA婴儿的长期疗效和安全性。数据显示，有估计91%接受利司扑兰治疗达3年的婴儿（n=58）仍然存活。这些孩子在治疗后第2年到第3年期间运动功能继续改善或得到维持，包括吞咽、无支撑坐、有支撑站立和行走的能力。如果不进行治疗，患有1型SMA的儿童在没有支撑的情况下永远无法坐。该研究还显示，随着时间的推移，严重不良事件（SAE）和住院率总体上持续减少。

　　FIREFISH研究评估了利司扑兰对1-7个月大的1型SMA婴儿的疗效和安全性。该研究分为两部分，第1部分为剂量发现期，第2部分评估在第1部分中所选择的剂量的有效性和安全性。汇总人群包括以批准剂量接受利司扑兰治疗至少3年的参试者。这些长期数据将在2022年4月28日至5月2日举行的第14届欧洲儿科神经病学会(EPNS)大会上公布。

　　首席医疗官兼全球产品开发主管，医学博士Levi Garraway说：“这些接受利司扑兰治疗的婴儿的长期结果非常令人鼓舞，绝大多数婴儿在3年后仍然改善或维持了运动功能。如果不接受治疗，他们通常的生存时间不超过两岁。利司扑兰在广泛人群中令人信服的疗效的支持证据在继续增长，包括患有最严重的1型SMA婴儿。”

　　接受利司扑兰治疗的婴儿在24-36个月之间保持或继续提高他们在没有支持的情况下坐的能力。根据Bayley婴幼儿发育量表第三版（BSID-III）粗大运动量表的评估，在接受利司扑兰治疗有评估数据的婴儿中（n=48），自第24个月以来，有32名婴儿保持了，4名婴儿获得了在没有支撑情况下坐至少5秒的能力。此外，20名婴儿保持了，15名婴儿获得了在没有支撑的情况下坐至少30秒的能力。经过3年的治疗，已获得此功能的婴儿都没有丢失此功能。大多数这些接受利司扑兰治疗的婴儿在治疗达第36个月时仍保持经口喂养和吞咽的能力。

　　大多数这些接受利司扑兰治疗的婴儿在24-36个月期间继续改善或保持了汉默史密斯婴儿神经系统检查2量表（HINE-2）的评分，包括能够保持头部直立（自第24个月以来，36人保持，3人获得，没有人失去），坐着转身（15人保持，11人获得，没有人失去），支撑站立（6人保持，5人获得，1人失去），及扶走（1人保持，2人获得，没有人失去）。

　　最常见的不良事件(AE)是发热（60%）、上呼吸道感染（57%）、肺炎（43%）、便秘（26%）、鼻咽炎（24%）、腹泻（21%）、鼻炎（19%）、呕吐（19%）和咳嗽（17%）。最常见的严重不良事件（SAE）是肺炎（36%）、呼吸窘迫（10%）、病毒性肺炎（9%）、急性呼吸衰竭（5%）和呼吸衰竭（5%）。随着时间的推移，包括肺炎在内的AE发生率持续下降。SAE的发生率同样下降，每12个月治疗期后减少约50%，治疗的第一年和第三年间减少78%。报告的所有AE和SAE都反映了潜在疾病，并且没有与治疗相关的AE导致退出或治疗中止。住院率从12个月内每位患者每年1.24次住院下降到36个月内0.70次住院。自对FIREFISH进行初步分析以来，直至该分析的数据截止（2021年11月23日），没有发生额外的死亡。

摘译自罗氏官网，原文地址：https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2022-04-29