抗肌肉生长抑制素Taldefgrobep – 3期临床试验首位患者入组

2022年7月7日，Biohaven公司宣布，旨在评估Taldefgrobep alfa针对SMA患者疗效和安全性的3期临床试验开始招募。

Taldefgrobep是一种研究性的肌肉靶向重组蛋白，与其他获批的治疗方法联合使用时，有可能增强SMA患者的肌肉质量和力量。Taldefgrobep通过两种机制靶向Myostatin（肌肉生长抑制素，一种限制骨骼肌生长的天然蛋白质）：1.直接降低Myostatin；2.阻断关键的下游信号传导机制。对于患有一系列神经肌肉病的儿童和成人来说，抑制Myostatin是一种潜在的治疗策略，就这些疾病而言，Myostatin活性高的话会限制患者骨骼肌生长，难以实现发育和运动功能里程碑。

Biohaven公司神经病学高级副总裁，医学博士Irfan Qureshi表示：“对于SMA患者和Taldefgrobep项目来说，这是一个重要的里程碑。（近年来）在推进针对SMA这一具有挑战性疾病的治疗方面取得了长足的进步。然而，仍然存在解决由该疾病引起的残余虚弱和功能障碍（例如行走困难）的重大未满足需求。对于欢迎并与我们合作共同推进开发这项以患者为中心的研究的SMA社群，我们深表感谢。”

RESILIENT是一项3期安慰剂对照、双盲试验。旨在评估Taldefgrobep作为一种辅助疗法在已经使用稳定剂量诺西那生或利司扑兰，抑或有Zolgensma治疗史的参试者中相较于安慰剂组的有效性和安全性。该研究不限患者分型及是否有行走功能。

罕见病研究临床研究主任，医学博士Han Phan说：“我们很高兴看到其他专注于神经肌肉健康的新疗法正在取得进展。尽管目前有治疗方法，但对SMA安全有效的支持性治疗的高度未满足需求仍然存在，因为许多患者仍然存在明显的虚弱和功能水平下降。需要更多的研究来帮助改善SMA患者的生活质量”。

Biohaven公司预计将在这项随机、双盲、安慰剂对照的全球试验中招募大约180名患者。有关该试验的更多详细信息，请访问SMATrials.com或https://clinicaltrials.gov/(NCT05337553)。

关于Taldefgrobep alfa

Taldefgrobep alfa（也称为BMS-986089）是一种经过修饰的Adnectin，旨在与Myostatin(GDF-8)特异性结合。Taldefgrobep是一种完全人类的抗肌肉生长抑制素重组蛋白，可降低游离肌肉生长抑制素，并以肌肉生长抑制素-Taldefgrobep复合物Activin 2b受体拮抗剂的形式发挥作用。Adnectin是一种基于人纤连蛋白的已建立的专有蛋白质治疗类别，纤连蛋白是一种在人血清中天然丰富的细胞外蛋白。Adnectin的内在特性与制造成功药物所需的特性一致，包括高效、特异性、稳定性和良好的半衰期。

摘译自Biohaven官网，原文地址：

https://www.biohavenpharma.com/investors/news-events/press-releases/07-07-2022