大会回顾 | 疾病修正治疗

8月7日，由中国罕见病联盟、中国SMA诊治中心联盟指导，北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心主办的第四届中国SMA大会圆满落幕。本届大会以“焕新生共前行”为主题。大会邀请了30余位国内外从事遗传学研究、儿科、神经内科、等相关学科工作的专家，将针对SMA药物真实世界应用、药物研发趋势、多学科管理等内容进行了学术分享与经验交流。40位病友家属代表也通过工作坊的形式共同学习探讨了疾病治疗及管理等目前患者最关心的热点话题。

在接下来的几天，我们将陆续为大家带来本届SMA大会的视频回顾，让我们一起重温SMA大会上的精彩内容！

本期我们将为大家带来“疾病修正治疗”版块的相关内容！

今天，我们将为大家带来浙江大学医学院附属儿童医院康复科李海峰主任的演讲视频，他演讲的主题是《基因修正时代的SMA患者综合管理》

李海峰主任

相信SMA患者会迎来更好的治疗希望

浙江大学医学院附属儿童医院康复科李海峰主任，在卫星会上结合目前正在开展的一项基因药物治疗IIT研究相关内容做分享。李主任首先介绍了SMA疾病发病机制、临床分型及目前SMA治疗药物的作用原理，在此基础上也向大家说明了多学科综合管理的重要性并通过呼吸、重症、骨骼、康复、消化、营养、辅具等多方面介绍了针对不同分型的SMA患者的管理手段等专业知识。之后李主任为大家分享了现有药物的临床试验数据，并进行了IIT研究的相关数据的分享，李主任认为：“通过新药的研究，为SMA患者家庭带来了新的、更好的治疗希望，更有信心患者会得到更好的治疗。”

最后李海峰主任与来自浙江大学医学院附属儿童医院的余永林主任、金慧英主任，就患者较关注的呼吸、康复及药物相关问题进行答疑。