抗肌肉生成抑制素Taldefgrobep Alfa获FDA快速通道认定

2023年2月21日，Biohaven公司宣布，旗下一种用于治疗SMA的新型抗肌肉生成抑制素粘附蛋白taldefgrobep alfa（也被称作BHV2000）已获得美国食品和药品管理局(FDA)的快速通道认定。通过促进与FDA更频繁的沟通，以及对治疗严重疾病和回应未被满足医疗需求的药物的快速审查，快速通道认定可使重要的新药能够更早地应用于患者。Biohaven公司的这款用于治疗SMA的药物此前已获得FDA的孤儿药认定。

SMA是一种罕见的、进行性衰弱的运动神经元疾病，患者肌肉的发育和生长会受到损害，造成进行性肌无力和萎缩、运动功能下降、生活质量受损并经常导致死亡。肌肉生长抑制素是一种天然存在的蛋白，可限制骨骼肌的生长，这是肌肉健康发育的重要过程，对此蛋白进行抑制是SMA的潜在治疗靶点。

Taldefgrobep有可能成为一种新型疗法，与疾病修正治疗联合使用，通过阻断肌肉生长抑制素活性来增强肌肉功能。Taldefgrobep在肌肉生长抑制素抑制剂领域的新颖性基于其作用机制。它与肌肉生长抑制素结合以降低整体肌肉生长抑制素水平，并作为受体拮抗剂发挥作用，从而阻断骨骼肌中的肌肉生长抑制素信号传导。

Biohaven公司临床开发副总裁，医学博士Lindsey Lee Lair说：“我们很高兴FDA授予taldefgrobep alfa治疗SMA的快速通道资格。患有SMA的儿童和成人存在严重的肌无力和功能障碍，日常生活质量饱受影响，大量未被满足的医疗需求也仍然存在。我们对taldefgrobep alfa改善受SMA影响的患者和家庭生活的潜力感到兴奋。”

SMA基金会首席执行官Karen Chen博士补充说：“FDA的快速通道认定强调了SMA的高度未满足的医疗需求，并支持对患有这种进行性神经系统疾病的儿童和成人进行额外的新型联合治疗的需求。SMA基金会正在大力投资支持开发额外的肌肉和神经肌肉再生医学疗法，为患者提供功能性益处。我们很高兴看到卫生当局承诺迅速推进新疗法的开发。”

作为针对神经退行性疾病的创新试验的领导者，Biohaven公司目前正在开展一项名为RESILIENT，评估Taldefgrobep Alfa在SMA患者中的疗效和安全性的3期临床研究（NCT05337553）。

摘译自Biohaven公司官网，原文地址：https://ir.biohaven.com/news-releases/news-release-details/biohavens-taldefgrobep-alfa-receives-fda-fast-track-designation