4年期数据强化了利司扑兰在2型和3型SMA患者中的长期有效性和安全性

• 关键性研究SUNFISH（太阳鱼）的数据显示，第1年观察到的运动功能改善维持到第4年，而不良事件的总体发生率持续降低

• 数据证实了利司扑兰在广泛的2型和不能行走的3型患者中的长期有效性和安全性

• 超过8500名患者（年龄从新生儿到60岁以上）接受了利司扑兰治疗，目前该药物已在全球90多个国家获得批准

2023年3月20日，罗氏公布了利司扑兰在关键性研究SUNFISH中广泛用于2-25岁SMA患者的最新长期数据。数据证实，4年内患者运动功能的改善得到了维持，治疗48个月期间不良事件的总体发生率持续下降，再次验证了利司扑兰的长期有效性和安全性。参试者还报告，独立进行饮食、饮水、拾取和移动物体等日常生活活动的能力持续改善或保持稳定。详细数据于2023年3月19-22日在肌萎缩协会（MDA）临床与科学会议上公布。

牛津神经肌肉中心小儿神经肌肉病教授Laurent Servais说：“保持长期独立和进行日常活动的能力是SMA患者及其照护者的重要衡量标准。令人鼓舞的是，利司扑兰已经对他们生活的这一方面产生了有意义的影响。该试验纳入了2型和3型SMA患者，包括一些症状很重的患者。这些最新数据使我们确信，在治疗第1年时所观察到的改善在4年内持续存在，这与我们在无治疗情况下观察到的退化形成了对比。”

通过运动功能测量32（MFM-32）和修订的上肢模块（RULM）量表测量到的评分变化，在研究第1年期间观察到的相较于基线的运动功能评分增加维持到了利司扑兰治疗的第4年。未经治疗时，自然病史数据显示，2型或3型SMA患者通常会表现出运动功能随时间推移而下降。受试者在4年治疗期间耐受性良好。不良事件(AEs)和严重不良事件(SAEs)反映了基础疾病。最常报告的不良事件包括头痛、发热和上呼吸道感染，且无导致退出研究的与治疗相关的不良事件。

罗氏首席医疗官及全球产品开发主管，医学博士Levi Garraway说：“这些新数据表明，利司扑兰治疗可能有助于2型或3型SMA患者在数年内维持肌肉力量和活动性的改善。我们在不同年龄、疾病严重程度和治疗史的患者中开展了评价利司扑兰的广泛临床试验项目，而本项研究的长期结果增加了有力的相关发现。”

除了将利司扑兰带给全球患者之外，罗氏还与SMA基金会和PTC Therapeutics合作一起负责临床开发。罗氏目前正在2/3期MANATEE试验中研究利司扑兰联合靶向肌肉生长的抗肌肉生长抑制素抗体治疗SMA。

关于MANATEE研究

MANATEE（NCT05115110）是一项全球2/3期临床研究，旨在评价靶向肌肉生长的抗肌肉生长抑制素抗体GYM329（RG6237）联合利司扑兰治疗2-10岁SMA患者的安全性和有效性。FDA孤儿产品开发办公室于2021年12月授予GYM329治疗SMA患者的孤儿药资格。

摘译自罗氏官网，原文地址：https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2023-03-20