利司扑兰适应症拓展在华获批

●获批基于RAINBOWFISH研究中期结果。疗效和安全性数据显示，在出现症状前接受利司扑兰治疗至少一年的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿能够实现坐、站、走等运动里程碑

●利司扑兰已被证实对包括婴儿、儿童和成人患者在内的16日龄及以上SMA患者有效且安全性良好，到目前为止全球已有超过10000名患者接受了治疗

2023年6月16日，上海——近日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏重磅神经罕见病创新药物艾满欣®（利司扑兰口服溶液用散）的适应症拓展。

2021年6月16日，利司扑兰在华首次获批用于治疗2月龄及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，开启了SMA治疗的口服治疗新时代。此次获批将利司扑兰的适用人群拓展至16日龄及以上的SMA患者。该适应症拓展主要基于RAINBOWFISH研究中利司扑兰对症状前患儿的疗效和安全性中期分析结果。RAINBOWFISH是一项针对症状前SMA患儿的开放标签、单臂、多中心研究，该研究旨在评估利司扑兰在出生至6周（首次给药）基因诊断为SMA且未出现症状的患儿中治疗的有效性和安全性。中期数据显示，在SMN2基因拷贝数为2个或3个的婴儿中，接受利司扑兰治疗一年后，100%的患儿实现独坐，67%的患儿实现独站，50%的患儿实现独走，所有患儿均存活且无需永久通气。另外，所有患儿均保持了吞咽固体食物的能力，并且能够完全经口进食。

利司扑兰是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过双位点特异性调控SMN2基因（SMN1同源基因）的剪接，促进保留外显子7，提高功能性SMN蛋白水平。利司扑兰可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，可提高全身多系统SMN蛋白水平，且保持稳定。利司扑兰在全球范围内开展的4项国际多中心临床研究证实了利司扑兰在SMA患者中的疗效和安全性。中国也同步加入了其中两项关键性临床研究FIREFISH和SUNFISH，这也是目前唯一有中国SMA患者加入并完成的国际多中心临床研究。此两项研究纳入了广泛的SMA患者人群，包括不同分型、年龄以及运动状态，代表了在真实世界的SMA患者群体。

临床研究证实，对于1型SMA患者，利司扑兰可显著提高存活率和无事件生存率，帮助患者实现运动里程碑，获得呼吸和吞咽、进食等功能的持续改善，为患者带来更多全身获益。同时，对于2/3型患者，利司扑兰可以改善患者运动功能，提高生活独立性，减轻照护者负担。

此次，利司扑兰的药品贮藏方式也进行了便捷性升级。利司扑兰口服溶液用散在使用前必须由医疗卫生专业人士（含药师）配制成口服溶液后由患者带回家自行服用。此前，配制后溶液需要全程2-8℃保存。此次升级后，配制后的溶液可在40˚C以下避光保存累计不超过5天，进一步提升了药物使用的经济性以及运输和贮藏的便捷性。

罗氏制药中国总裁边欣女士表示：“此次获批后，艾满欣®将可用于治疗包括症状前16日龄以上新生儿、儿童以及成年人在内的SMA患者，这也是继2022年艾满欣®进入国家医保目录之后又一个具有里程碑意义的事件，我们为这一成就感到骄傲。希望艾满欣®可以帮助更多SMA患者更早接受治疗，获得更好的运动功能。未来，我们将把更多创新药物和疗法带入中国，积极推动神经疾病诊疗领域的发展，惠及更多中国患者。”

截至目前，艾满欣®已在包括中国在内的近100个国家及地区获批，全球范围内已有超过10000名SMA患者接受了利司扑兰的治疗。

罗氏制药中国

2023年6月16日

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