新数据凸显了诺西那生对基因治疗后临床需求未得到满足的婴幼儿的潜在益处

• RESPOND研究的中期结果显示，大多数在Zolgensma®治疗后接受诺西那生治疗的参与者的运动功能得到改善

• 渤健还报告了新的真实世界证据和开发新型设备以增强患者治疗体验的进展

2023年6月30日，渤健宣布了新的诺西那生数据，旨在回答SMA社群的关键问题。这些数据已于本周在佛罗里达州奥兰多由Cure SMA主办的SMA研究与临床护理会议上公布。

渤健首席医疗官，医学博士Maha Radhakrishnan说：“Cure SMA年度会议是一个独特的机会，可以与出席的医疗保健提供者、患者和护理人员联系并向他们学习，并分享旨在解决SMA社群未被满足的需求的研究成果。我们很高兴展示我们的新数据，包括RESPOND研究的早期结果，该研究评估了基因治疗后诺西那生治疗的临床获益和安全性。”

 | RESPOND研究的中期临床结局

RESPOND是一项正在进行的为期两年、第4期开放标签研究，旨在评估接受Zolgensma®治疗后尚存在未被满足临床需求的SMA婴儿和幼儿，进而接受诺西那生治疗后的临床结局和安全性。接受诺西那生治疗的29名研究参与者在六个月时的中期疗效结果显示：

• 通过汉默史密斯婴儿神经学检查第2部分(HINE-2)平均总分较基线的增加来衡量，大多数参与者的运动功能得到改善

• SMN2基因2拷贝的参与者（n=24）在HINE-2上平均提高了5分以上

• 所有SMN2基因3拷贝的参与者（n=3）均有所改善；由于参与者人数较少，未计算相对于基线的平均变化

• 大多数参与者（25/27）在基线时研究者报告的运动功能欠佳的情况有所改善

研究中位数230.5天后，13/38（34%）的参与者报告了严重不良事件（AEs）。没有严重不良事件被认为与诺西那生相关或导致参与者退出研究。在Zolgensma后接受诺西那生治疗的入组参与者中，没有发现新出现的安全问题。RESPOND研究的其他中期临床结果正在会议上公布。

国王女儿儿童医院小儿神经科医生，医学博士Crystal Proud说：“我们了解到，基因疗法可能无法治疗所有的运动神经元，从而导致疾病进展的可能性。RESPOND研究已经开始描述一些接受Zolgensma治疗的SMA患者中尚未满足的需求，这些患者的结局未达到临床预期。这些中期结果为社群提供了第一份评估Zolgensma后诺西那生治疗的临床研究数据，并表明诺西那生治疗可能具有额外益处的潜力。”

| 评估诺西那生真实世界影响的新分析

系统的文献综述和荟萃分析评估了诺西那生对婴儿期发病的SMA的现实影响，并强调了生成真实世界证据以全面了解诺西那生治疗益处的重要性。真实世界研究中观察到的运动功能和运动里程碑的改善大于或等于临床试验中观察到的改善，并且患者随着诺西那生治疗持续时间的延长而持续改善。

| 旨在增强治疗体验的新型设备取得进展

渤健正在与Alcyone公司合作开发首款植入式设备，旨在实现常规皮下通路以提供反义寡核苷酸疗法。本周，Alcyone公司宣布FDA已批准一项研究设备豁免，以启动ThecaFlex DRx™系统（ThecaFlex）的关键试验。今年夏天，Alcyone公司计划开始PIERRE研究的初步招募，该研究将评估ThecaFlex在SMA患者中递送诺西那生的安全性和性能。

摘译自渤健官网，原文地址：

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-data-cure-sma-highlight-potential-benefit-spinrazar