Alcyone公司获FDA批准，启动ThecaFlex DRx™ 系统用于诺西那生给药的临床研究

• Alcyone公司的ThecaFlex DRx™系统是一种正在开发的植入式医疗设备，可常规性经皮下注射向脑脊液给药治疗

• 预计将于2023年夏季针对前10名患者启动第一阶段关键研究，随后在2024年开始的第二阶段，招募其余80名患者

2023年6月27日，Alcyone公司宣布，FDA已批准启动其ThecaFlex DRx系统的关键试验（Alcyone是一家生物技术公司，致力于开发下一代精准基因疗法和针对复杂神经系统疾病的精准治疗递送解决方案）。PIERRE关键研究将评估ThecaFlex皮下端口和鞘内导管系统用于SMA患者重复鞘内给药、脑脊液抽吸和诺西那生输送的安全性和性能。

PIERRE关键研究(https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05866419)将招募最多90名患者，并将分两个阶段进行。第一阶段预计将于2023年夏季在美国有限的几个研究站点启动，最多将招募10名患者，进行植入并进行为期30天的随访。第二阶段将在美国和欧洲的更多站点另外招募80名患者，预计于2024年开始。

Alcyone公司首席执行官PJ Anand说道：“我们很高兴开始评估ThecaFlex在接受诺西那生治疗的SMA患者中的安全性和性能。ThecaFlex代表了为需要重复鞘内给药而专门设计的输送系统的深思熟虑的成果。FDA IDE的批准和即将开始的关键研究是帮助有需要的患者提供潜在治疗方案和改善治疗体验的关键步骤。”

ThecaFlex有潜力成为第一个旨在实现常规皮下注射以提供反义寡核苷酸(ASO)疗法的植入式设备。ThecaFlex已获得欧洲CE标志。此外，它还获得了美国FDA的突破性器械认定。

Brian Snyder博士是波士顿儿童医院整形外科医生、哈佛医学院整形外科教授和CureSMA董事会成员。他说：“我的许多SMA患者都有复杂的脊柱解剖结构或脊柱侧凸，通过替代给药方法接受诺西那生可能会受益。ThecaFlex有潜力极大地改善这些人的治疗体验，并代表了标准腰椎穿刺手术的一种重要替代方法。”

| 关于ThecaFlex DRx™系统

ThecaFlex DRx系统是Alcyone公司Falcon™输送平台中的一项技术，是一种植入式鞘内(IT)导管、导管固定装置和皮下端口系统，旨在为需要重复鞘内给药的治疗提供脑脊液(CSF)通道。腰椎穿刺(LP)，通常称为脊椎穿刺，是目前向脑脊液输送治疗药物的标准护理方法。ThecaFlex旨在成为腰椎穿刺的替代方案，特别是对于解剖结构具有挑战性的患者、需要多次麻醉和辐射暴露以重复腰穿的患者，或治疗医生确定植入ThecaFlex符合患者最佳利益的患者。

ThecaFlex已获得欧洲CE标志、突破性设备认定以及美国FDA进行临床研究的IDE批准，但尚未获得FDA批准用于商业用途。

摘译自Alcyone公司官网：

https://alcyonetx.com/companynews/alcyone-therapeutics-receives-fda-ide-approval-to-initiate-clinical-study-of-the-thecaflex-drxtm-system-for-administration-of-spinraza-nusinersen/