NMD 制药启动 NMD670 治疗SMA的2期临床试验

NMD制药是一家临床阶段的生物技术公司，开发直接针对神经肌肉病中肌肉功能的一流小分子ClC-1抑制剂。今天（2023年9月26日）NMD宣布，在其针对SMA患者使用ClC-1抑制剂NMD670的2期临床试验中，第一位患者已接受给药。

患者在比利时Leuven大学医院神经肌肉病实验室临床主任，Kristl Claeys教授的指导下服用药物。

此2期临床试验（NCT05794139）是一项随机、双盲、安慰剂对照、双向交叉研究，旨在评估可行走的3型成人SMA患者每天2次口服NMD670为期21天的有效性、安全性和耐受性。该研究是一项国际多中心研究，包括北美和欧洲的研究中心。

NMD制药执行副总裁兼首席医疗官Jorge A.Quiroz评论道：“SMA是一种罕见的神经肌肉病，其特征是严重的肌无力和疲劳，极大地影响患者及其家人的生活质量。在针对重症肌无力（MG）患者的机制研究中，NMD670已被证明是安全有效的，我们相信它也可能有益于SMA患者的治疗。”

NMD制药首席执行官Thomas Holm Pedersen补充道：“尽管SMA治疗方法取得了巨大进步，但患者仍然会出现肌无力和活动能力受限的情况。这代表了对新干预措施的巨大未满足需求，这些干预措施可以帮助患者独立进行日常活动并更好地管理SMA症状。我们非常高兴地宣布这项2期研究中第一位患者的给药。这对NMD制药来说是一个重要的里程碑，因为我们进一步将管线扩展到新的适应症，我期待随着我们的进展向患者社群和市场通报最新情况。”

Cure SMA总裁Kenneth Hobby表示：“我们很高兴看到这项2期临床试验的启动，该试验将测试一种新的SMA治疗方法。在我们当前靶向基因的疾病修正治疗药物基础上，NMD670可能通过靶向已知在SMA中会受到影响的神经肌肉接头来帮助恢复肌肉力量和功能。”。

NMD670是一种一流的肌肉特异性氯离子通道小分子抑制剂。NMD制药已在多种神经肌肉病动物模型中进行了临床前研究，表明ClC-1抑制可以增强神经肌肉传递并最终增强骨骼肌功能。NMD670已在MG（重症肌无力）患者的1/2期研究中显示出积极的临床研究结果。根据这些临床前和临床数据，预计这种新方法可能有益于治疗受SMA影响的患者。

丨关于NMD制药

NMD制药是一家临床阶段的生物技术公司，在开发针对严重神经肌肉病的新型一流疗法方面处于领先地位。该公司于2015年从丹麦奥胡斯大学分拆成立，建基于超过15年的肌肉生理学研究基础上，专注于体力活动下骨骼肌兴奋性的调节。NMD制药利用其对肌肉生理学和肌肉疾病的深入了解，建立了世界领先的肌肉电生理学平台，并正在开发一系列ClC-1抑制剂，用于治疗重症肌无力和脊髓性肌萎缩症等神经肌肉病患者。主要项目NMD670治疗重症肌无力的1/2期临床试验报告的积极顶线数据为ClC-1抑制以恢复神经肌肉功能提供了临床验证。NMD制药已从Novo Holdings、Lundbeckfonden BioCapital、INKEF Capital、Roche Venture Fund和Jeito Capital等投资者筹集了约8000万欧元。

摘译自NMD官网，原文地址：https://www.nmdpharma.com/news/nmd-initiates-phase-2-trial-of-nmd670-in-sma