早期疾病修正治疗可能减缓2型患者脊柱侧弯的进展

一项来自意大利的研究报告指出，疾病修正治疗（DMTs）可能减缓2型SMA患者脊柱异常弯曲的进展。

据发表在《神经病学、神经外科和精神病学杂志》（Journal of Neurology,Neurosurgery and Psychiatry）上的“2型SMA的早期治疗可能减缓脊柱侧弯的进展”一文称，对于那些早期接受治疗的患者，尤其是没有脊柱侧弯或脊柱侧弯程度很轻的患者来说，这些发现尤其重要。

SMA的特征是进行性肌无力和萎缩，尤其是脊柱周围的肌肉，但也会影响身体的其他部位。

脊柱周围肌肉的萎缩可导致脊柱侧弯，即脊柱向侧面弯曲，通常呈S形。大多数SMA患者都会出现脊柱侧弯，尤其是1型和2型患者，他们的病情更为严重。通常需要通过手术矫正脊柱侧弯，以改善活动能力和呼吸。

虽然治疗SMA的DMTs可延缓疾病的进展并改善运动功能，但人们对其对脊柱侧弯的作用知之甚少。

脊柱侧弯进展，治疗与不治疗

研究人员表示："迄今为止，就现有药物对脊柱侧弯进展可能产生的影响还没有系统性的研究调查，评估与未接受治疗的患者相比，治疗是否至少可以延缓脊柱侧弯的进展。”

研究人员对77名2型患者进行了检查，这些患者在研究开始时的平均年龄为5.67岁，至少接受过一次脊柱X线检查，随访时间超过1.5年。平均随访时间为4.61年，最后一次检查时的平均年龄为10.3岁。

其中，39人接受了DMTs治疗—30人（77%）正在接受诺西那生治疗，9人（23%）正在接受利司扑兰治疗。其余38人在研究开始时或基线时尚未接受治疗。接受治疗和未接受治疗的患者在基线特征方面没有发现明显差异。

Cobb角测量脊柱侧弯的程度，数值越高，脊柱侧弯越严重。除了测量Cobb角的年均变化外，还评估了DMTs治疗对达到Cobb角50度（表示严重脊柱侧弯）所需时间的影响。

在随访期间，接受治疗和未接受治疗的患者的总Cobb角变化平均值相似（8.4度/年对9.6度/年），这意味着两组患者的Cobb角度数随时间变化的总体差异并未发现。

作为亚组分析的一部分，所有参与者都按治疗状态进行了划分，并根据首次就诊时的年龄、Cobb角度和运动能力采用了滑动截止值。最佳的重要截止值选择是Cobb值小于26度，年龄小于4.5岁。根据这一截止值，有24名患者接受了治疗，30名患者未接受治疗。

研究人员指出："在比较治疗组和未治疗组的结果时，这些值独立地成为预测2型患者脊柱侧弯进展的重要因素。我们发现，Cobb角和年龄始终能够有效区分治疗和未治疗患者的疾病进展情况，而“运动症状”评分则不能"。

在根据这些截止值选出的参与者中，接受治疗的患者与未接受治疗的患者相比，随访期间总Cobb变化的平均值明显较低（5.61度/年与10.05度/年）。研究人员表示："药物治疗可能会减缓重新取样的2型队列中脊柱侧弯的进展。"

如果仅以年龄小于4.5岁为界限（4.16度/年对8.47度/年）或以Cobb角小于26度为界限（5.44度/年对9.61度/年），结果也类似。

统计分析显示，接受治疗的患者达到50度Cobb角的可能性比未接受治疗的患者低54%，但结果并不显著。如果仅以Cobb角度为分界线，也会出现类似的结果。

治疗年轻患者的意义

然而，当仅采用年龄分界线时，治疗效果显著，显示接受治疗的患者达到50度Cobb角的可能性比未接受治疗的患者低81%。

研究人员说："这些结果表明，虽然在整个队列中，治疗可能不会对脊柱侧弯产生明显的影响，但如果对年龄较小的婴儿开始治疗，尤其是那些没有脊柱侧弯迹象或脊柱侧弯程度较轻的婴儿，脊柱侧弯的进展可能会减慢。”

无论截断值如何，治疗和未治疗患者在最后一次随访时未达到50度Cobb角的中位年龄相似（在6-8岁之间）。

研究人员说："这项研究的结果有助于更好地了解2型患者脊柱侧弯的治疗，这对临床医生、患者和护理人员至关重要，突出了早期开始治疗以减缓脊柱侧弯进展的重要性。

摘译自smanewstoday，原文地址：https://smanewstoday.com/news/early-use-dmts-may-slow-sma-type-2-scoliosis-progression/