诺华公布 Zolgensma 在更大年龄、体重患者中SMART研究的新数据
与之前的临床研究相比，SMART研究的患者年龄更大、体重更重（1.5-9.1岁），因此该研究补充了越来越多使用Zolgensma的证据
几乎所有接受治疗的患者在52周后都能保持或改善运动发育里程碑，其中大多数都从另一种长期使用的疾病修正疗法转为一次性基因疗法
SMART研究是Zolgensma的首个开放标签临床研究，纳入了之前接受过治疗的患者
Zolgensma®（onasemnogene abeparvovec）是治疗SMA的唯一一次性给药基因疗法。
SMART研究的最终数据强调了Zolgensma对体重≥8.5公斤至≤21公斤、平均年龄为4.69岁的SMA患儿的安全性和疗效，其中大多数患儿（21/24，87.5%）在接受治疗时已停止了另一种疾病修正治疗。
儿科神经学家Hugh McMillan博士说：
这项研究的主要目的是评估Zolgensma在年龄更大、体重更重的患者中的安全性和耐受性。
在为期一年的SMART研究中，大多数患者都保持了基线时观察到的运动里程碑。
诺华公司首席科学顾问兼SMA全球医疗参与主管Sandra P.Reyna博士表示：
SMART研究
SMART是一项3b期、开放标签、单臂、多中心研究，旨在评估一次性静脉输注Zolgensma对SMN1双等位基因突变、SMN2基因拷贝数不限、体重≥8.5公斤和≤21公斤的有症状SMA儿童患者的安全性、耐受性和疗效。该研究共招募了24名不同表型的SMA患者，他们的体重分布在三个范围（8.5-13公斤；
3名患者从未进行过疾病修正疗法治疗；
大多数患者（21/24，87.5%）出现转氨酶升高（ALT或AST>3xULN）；
17/24（70.8%）例患者出现一过性血小板减少；所有病例均无症状，并接受了适当的治疗。 没有急性肝功能衰竭或胆红素升高的病例报告。
52周时，RULM量表评分较基线平均提高2.0分。
52周时，HFMSE量表评分较基线平均提高3.7分。
相较于基线，大多数患者最终分析时保持或改善了运动里程碑。
几乎所有在少许支撑情况下可坐的患者在第52周时仍能达到这一里程碑（23/24，95.8%）。
52周时，3名患者达到了支撑下站立的里程碑，1名患者达到了支撑下行走的里程碑。
所有基线时可以行走的患者（6/6，100%）在研究结束时都保持了这一里程碑。
摘译自诺华官网，原文地址：
