利司扑兰针对1型SMA的FIREFISH研究5年期数据公布

• 经过5年治疗后，91%的儿童存活-如果不进行治疗，1型SMA儿童的预计生存期不超过两岁

• 96%经利司扑兰治疗的儿童可以吞咽，80%可以在没有饲管的情况下进食，59%可以在没有支撑的情况下坐至少30秒

• 利司扑兰现已在100多个国家获准，全球已有超过15,000名患者接受了治疗

罗氏今天（2024.6.7）公布了新的5年期数据，证实了利司扑兰对1型SMA儿童的持续有效性和安全性，该数据来自FIREFISH（火鱼）关键性研究的开放标签扩展研究。到第5年结束时，91%接受利司扑兰治疗的儿童存活，81%在无需永久通气的情况下存活，大多数儿童（59%）能够在没有支撑的情况下坐至少30秒。在第5年结束时，7名儿童能够站立，3名需要支撑，4名无需帮助，6名可以在支撑下行走。自然史研究表明，如果没有疾病修正治疗，1型SMA儿童不仅永远无法达到这样的里程碑，而且通常生存期不超过两岁。这些数据于2024年6月5日至7日在Cure SMA研究与临床护理会议上公布。

英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所和大奥蒙德街医院医学博士Giovanni Baranello教授说：“这些长期研究结果证实了利司扑兰对1型SMA儿童的持续益处。接受利司扑兰治疗5年的儿童保持或提高了坐、站和行走的能力——这些技能对于发育和日常生活至关重要。绝大多数儿童还保持了吞咽和不经饲管进食的能力。”

根据贝利婴幼儿发育第三版粗大运动量表(BSID-III)和汉默史密斯婴儿神经系统检查2(HINE-2)量表评估，接受利司扑兰治疗的儿童的运动功能得到保持或继续实现。FIREFISH研究结果显示，大多数接受利司扑兰治疗的儿童也保持了进食和吞咽能力；在第5年接受评估的患者中，96%的患者能够吞咽，80%的患者无需饲管即可进食。

首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway医学博士表示：“这是FIREFISH研究的最终结果，该研究提供了丰富的见解和数据，有助于牢固确立利司扑兰作为重要治疗选择的地位，改善全球SMA儿童的生活。对于参与研究的儿童和家庭，以及众多医疗保健专业人士和患者组织，我们深表感谢，没有他们的参与和奉献，这一切不可能实现。”

没有治疗相关的不良事件(AEs)导致治疗中断或退出研究。从研究的第一年到最后一年，不良事件的总体发生率下降了66%。最常见的不良事件是上呼吸道感染(64%)、发热(64%)和肺炎(50%)。在5年的治疗期间，住院率有所下降，自开始使用利司扑兰治疗以来，22%的儿童根本不需要住院。

利司扑兰是唯一一种口服、无创小分子SMA治疗药物，旨在通过全身递送到达中枢神经系统(CNS)和外周组织。

摘译自罗氏官网，原文地址：https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2024-06-07