2024年9月4日，渤健公司宣布了其2/3期DEVOTE研究关键队列（B部分）的积极顶线数据。该研究评估了高剂量诺西那生方案在初治、有症状的SMA婴儿中的安全性和有效性。该试验性高剂量诺西那生方案包含更快速的负荷剂量方案，即两剂50毫克，间隔14天，并采用更高的维持剂量，即每4个月注射28毫克，相比之下，已获批的诺西那生方案为12毫克。研究在6个月时达到了主要终点，接受高剂量方案的婴儿在运动功能方面相较于来自ENDEAR研究的预先指定匹配的假操作对照组（未治疗），表现出统计学上显著的改善。
渤健神经肌肉开发部负责人Stephanie Fradette博士说：“虽然SMA的治疗取得了显著进展，但仍然存在巨大的未满足需求。基于过去10年建立的诺西那生的明确安全性，我们继续探索在确保安全的前提下，如何最大限度地提高疗效。DEVOTE研究的积极顶线结果显示，高剂量方案能够更快地减缓神经退行性病变，表现为第64天时神经丝蛋白的减少量相较于已获批剂量更大。随着时间的推移，高剂量方案为有症状的SMA婴儿带来了有意义的临床获益。我们期待与SMA社群和卫生当局分享详细结果。”
DEVOTE是一项分三部分的研究，共招募了145名不同年龄和SMA类型的患者。关键的B部分队列由75名初治的婴儿期SMA儿童组成，他们以2:1的比例被随机分配接受试验性的高剂量诺西那生方案或已获批的12毫克方案（包括四剂负荷剂量和每四个月一次的维持剂量）。B部分的主要终点是采用费城儿童医院婴儿神经肌肉障碍量表（CHOP-INTEND）测量并比较高剂量方案与来自3期ENDEAR研究中经匹配、未经治疗的假操作对照组从基线到6个月时的变化。ENDEAR是构成诺西那生12毫克监管获批依据的两项关键研究之一。
高剂量队列在主要终点上显示出相较于经匹配假操作对照组的从基线到6个月CHOP-INTEND评分的统计学显著改善（最小二乘均值差：26.19；p<0.0001）。在次要终点上，高剂量方案相较于假操作对照组的结果也显示出积极趋势，并在关键生物标志物和疗效指标上，相较于已获批的12毫克方案，表现出积极趋势。高剂量方案总体上耐受性良好，报告的不良事件与SMA及诺西那生已知的安全性特征一致。严重不良事件的发生率，高剂量方案（60%；30）相较于12毫克组（72%；18）更低。DEVOTE研究的详细结果将在即将召开的医学会议上公布。
