高剂量诺西那生疗效和安全性最新数据发布，凸显在SMA中发挥最大疗效的潜力
DEVOTE研究B部分和C部分的结果支持高剂量的诺西那生方案（50/28 mg）对既往接受过或未接受过诺西那生治疗的个体都具有临床益处
通过神经丝测量，研究方案还显示神经变性的减缓速度更快
渤健计划在全球范围内提交监管申请，以批准诺西那生高剂量方案
渤健今天（2024年10月8日）发布了2/3期DEVOTE研究B部分和C部分的详细结果。
约翰·霍普金斯大学医学肌营养不良协会诊所联合主任，Thomas Crawford医学博士说：
DEVOTE是一项由三部分组成的研究，招募了145名不同年龄和分型的SMA参与者。
除了将高剂量方案与匹配的假操作组进行主要比较之外，还进行了与已获批的12 mg治疗方案的比较分析，尽管（高剂量和获批剂量）这两组之间的显著差异无法充分检测。
从基线到第183天，高剂量方案使血浆神经丝轻链(NfL)（一种神经退行性变的标志物）减少94%，而假操作对照组减少30%(p<0.0001)。
此外，与12 mg方案相比，高剂量方案观察到NfL降低速度更快，并且在第64天降低幅度更大（标称p=0.0050） 在第302天，高剂量方案显示CHOP-INTEND量表评分较基线提高19.6分，而12 mg方案提高21.6分（最小二乘平均差：
-1.94； p=0.8484）。 在第302天，高剂量方案相较于12 mg方案，显示HINE-2量表的变化平均有所改善（最小二乘平均差： 0.58； p=0.1734） 相较于假操作方案，高剂量方案将死亡或永久通气的风险降低了67.8%（HR：
0.322； 标称p=0.0006），相较于12 mg方案降低了29.9%（HR： 0.701； p=0.2775）。 总生存率以及其他相关事件（如住院和严重呼吸系统事件）也观察到类似的模式 另外，在B部分晚发型队列中，接受高剂量方案的参与者(n=16)相较于DEVOTE研究中12 mg组(n=8)，在第302天，运动功能评估中，实现了包括HFMSE量表和RULM量表评分更大的改善。
在第279天，相较于来自CHERISH研究，预先指定匹配的12 mg组(n=32)和假操作对照组(n=16)，也实现了类似改善
DEVOTE的C部分(n=40)也呈现了初步结果，其中一组年龄在4-65岁的不同参与者在使用获批的12 mg治疗方案3.9年后，过渡到高剂量的治疗方案（一次50mg剂量，然后28mg的维持剂量方案）。
在DEVOTE的各部分研究中，高剂量方案耐受性普遍良好，安全性与已获批的12 mg方案相似。
Cure SMA总裁Kenneth Hobby表示：
渤健计划向全球监管机构提交50/28 mg高剂量诺西那生治疗方案的申请。
摘译自渤健官网，原文地址：
