第五届中国SMA大会视频回顾 | SMA新药研发

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2024年8月23日-25日,由北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心主办的第五届中国SMA大会在北京顺利举行。本届大会的主题为“同心向未来”,旨在与关注SMA医疗工作及罕见病公益事业等领域的各方深入联结,共同推动SMA医学及公益事业的发展。30余位国内外长期从事SMA临床诊疗与基础研究的医学专家参与主题内容分享并与患者家庭,以及社会公益等各界爱心人士共聚一堂,围绕SMA的诊治与护理、预防与筛查,以及患者社会融入等方面交流互动与学习。


在接下来的时间里,我们将陆续为大家带来第五届中国SMA大会的视频回顾,让我们一起重温本届大会上的精彩分享!


本期我们将为大家带来“SMA新药研发”版块四位专家的分享内容!




Session B

SMA新药研发


首先,我们为大家带来意大利热那亚Giannina Gaslini 实验与转化肌肉学中心主任Claudio Bruno教授的分享视频,他分享的主题是《MANATEE研究及靶向肌肉药物研究》



接下来,北京儿童医院的熊晖教授为大家分享《SMA的基因治疗-GC101研究介绍》



复旦大学附属儿科医院王艺教授为大家分享《SMA的基因治疗:EXG001-307研究》



最后,来自上海交通大学医学院附属新华医院的余永国主任为大家分享《SMA诊疗和SKG0201基因治疗临床研究进展》



下一期我们将为大家分享来自大会第三部分“SMA诊断与预防”版块的相关内容!


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