彩虹鱼研究2年期数据发布

2024年10月14日，罗氏在第29届世界肌肉学会大会上，展示了正在进行的RAINBOWFISH（彩虹鱼）研究的积极两年期数据。该研究评估了症状前SMA婴儿在六周龄前启动利司扑兰治疗的有效性和安全性（n=23）。研究发现，大多数儿童达到了关键的运动里程碑，能够吞咽和经口进食，并表现出了与未患SMA的儿童相符的认知能力，且没有儿童需要永久通气。

牛津神经肌肉中心儿童神经肌肉病教授，Laurent Servais医学博士表示：“在患有SMA的儿童中，运动神经元的退化在症状出现前就已经开始，因此如果我们希望保持肌肉功能，时间至关重要。看到这些孩子通过早期干预使用利司扑兰实现了坐、站和走等重要里程碑，令人感到振奋，这些功能通常在没有治疗的情况下是无法实现的。”

接受利司扑兰治疗两年后，研究中所有SMN2基因≥3拷贝的儿童（n=18），均在贝利婴幼儿发展量表第三版（BSID-III）和汉默史密斯婴儿神经检查模块2（HINE-2）的评估中达到了站立和行走的里程碑（100%），其中大多数是在世界卫生组织（WHO）典型儿童发展窗口内达成的。所有SMN2基因2拷贝的儿童（n=5），均能独坐（100%），大多数能够独站和行走（60%）。经过两年的治疗，所有儿童均能够吞咽和经口进食，且没有儿童需要永久通气。而自然史研究表明，如果不进行疾病修正治疗，1型SMA儿童将无法达到这些里程碑，且通常生存期不超过两岁。

经过两年的利司扑兰治疗，研究中的儿童在BSID-III认知量表的评估下显示出典型的非SMA儿童的认知能力。这项研究是首个在SMA中使用标准化量表评估认知作为探索性终点的临床试验。

罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway博士表示：“此两年期的研究结果证实了早期利司扑兰干预为SMA儿童带来有意义的生活改善的潜力。利司扑兰与新生儿筛查项目相结合，是唯一可在婴儿出生后头几个小时内进行的无创SMA治疗。”

为了评估在症状前启动早期治疗的结局，研究中的儿童在六周龄之前开始使用利司扑兰（首次用药的中位年龄为25天）。该研究分析了每个儿童的SMN2基因拷贝数与结局之间的关系。通常，SMN2拷贝数越少，病情越严重。

没有出现导致退出研究或停止治疗的死亡或不良事件（AEs）。最常见的不良事件是出牙、肠胃炎、腹泻、湿疹和发热。在第二年的分析中观察到的不良事件通常与在其他利司扑兰的SMA试验中看到的不良事件一致。不良事件更多反映在年龄上而非基础病SMA上。大多数不良事件被认为与治疗无关，并随着时间的推移而自行缓解。

摘译自罗氏官网，原文地址：https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2024-10-14