STEER 3期临床研究最新数据发布

诺华最新3期临床数据显示，鞘内给药Onasemnogene Abeparvovec（OAV101 IT）在广泛SMA患者群体中展现出有意义的疗效和安全性

诺华今天（2025年3月19日）宣布，OAV101 IT的临床研究在年龄范围为2岁至<18岁的广泛SMA患者群体中，取得了积极的疗效和安全性数据。

在3期STEER研究中，OAV101 IT治疗组的HFMSE评分显著提升了2.39分，而假操作对照组仅提升0.51分（P=0.0074），表明OAV101 IT对SMA患者的运动功能改善具有统计学显著性。HFMSE（Hammersmith功能运动量表扩展版）是评估SMA患者运动能力和疾病进展的金标准。此外，在3b期STRENGTH研究中，OAV101 IT在停用诺西那生或利司扑兰的SMA患者中展现出运动功能的稳定性，随访52周后仍能维持运动能力。

这些数据在2025年3月16-19日于美国达拉斯召开的肌营养不良协会（MDA）临床与科学大会上发布。这些研究结果为OAV101 IT研发项目中不断增长的证据基础增添了新的数据，项目评估了超过170名SMA患者的广泛人群，涵盖了STEER、STRENGTH和1/2期STRONG研究，历时超过6.4年。

国王女儿儿童医院小儿神经科专家，首席研究员，医学博士Crystal Proud表示：“在评估初治患者的STEER研究中，OAV101 IT在广泛的SMA群体中表现出运动功能的统计学显著改善。结合STRENGTH研究的数据，OAV101 IT有望成为一种有意义的治疗选择，通过一次性给药，帮助SMA患者维持或改善运动功能。”

OAV101 IT是一种研究性基因替代疗法，旨在通过一次性给药替代SMA患者缺失或失活的SMN1基因，从根本上解决疾病的遗传缺陷。这是首款在儿童和青少年SMA患者中均展现出临床获益的基因疗法，其安全性良好，表明其有潜力成为避免长期重复治疗的选择。

诺华开发部总裁兼首席医学官，医学博士Shreeram Aradhye表示：“今天公布的数据进一步加强了我们对OAV101 IT疗法的信心。这种治疗方法仅需一次给药，就能在广泛SMA患者群体中提供持续的临床获益。我们将继续携手SMA患者、护理人员和医疗专业人士，共同推进SMA治疗创新，拓展患者的治疗选择。”

在STEER研究中，对初治的SMA 2型患者进行了疗效和安全性研究，这些患者年龄在2岁至＜18岁，能够坐立，但从未独立行走。OAV101 IT的结果与假操作安慰剂（这是一种旨在模拟研究药物给药的程序，但不提供任何活性治疗）对照组进行了比较。共有126名患者接受了OAV101 IT（n=75）或安慰剂程序（n=51）。治疗组的平均给药年龄为5.89（2.1–16.6）岁，安慰剂组的平均给药年龄为5.87（2.4–14.2）岁。在52周研究结束时，所有符合条件的患者都接受了OAV101 IT和安慰剂程序。

主要发现：

两组中最常见的不良事件（AEs）为上呼吸道感染和发热。最常见的严重不良事件（SAEs）为OAV101 IT组的肺炎和呕吐，以及安慰剂组的肺炎和下呼吸道感染。转氨酶升高的情况很少发生，大多数为轻度且短暂，未出现符合Hy’s法则的肝损伤病例。

STRENGTH 3b期开放标签研究评估了OAV101 IT在曾经接受过诺西那生或利司扑兰治疗但已停药的SMA患者中的安全性、耐受性及疗效。该研究共入组27名患者，平均年龄7.4岁（2.4-17.7岁），此前接受利司扑兰或诺西那生治疗的平均时长分别为2.98年和4.32年。

主要发现：

所有参与STRENGTH研究的患者均经历至少一次不良事件，最常见的不良事件为感冒、发热和呕吐。13例患者（48.1%）出现被认为与研究治疗相关的不良事件，但未报告导致死亡或研究终止的不良事件。

摘译自诺华官网，原文地址：

https://www.novartis.com/news/media-releases/new-novartis-phase-iii-data-demonstrate-meaningful-efficacy-and-safety-results-intrathecal-onasemnogene-abeparvovec-broad-patient-population-sma