FDA向Scholar Rock 公司的Apitegromab发出完整回复函（CRL）

Scholar Rock今日（2025.9.23）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已就Apitegromab治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的生物制品许可申请（BLA）发出一份完整回复函（CRL）。该CRL与FDA在对Catalent Indiana公司（一家第三方灌装工厂）进行的例行检查中发现的问题有关。这些观察结果并非特定于Apitegromab。该回复函未提及其他任何可批准性问题，包括Apitegromab的有效性和安全性数据，或第三方药物原料生产商的情况。

Catalent Indiana的观察问题已在Scholar Rock的2025年第二季度财报发布中被讨论。Catalent Indiana公司已于2025年8月初向FDA提交了一份全面回应，以解决FDA指出的观察问题。在提交之后，Catalent Indiana公司持续快速采取纠正措施，并一直向FDA报告进展情况。

在Catalent Indiana公司成功完成FDA观察问题整改后，Scholar Rock将重新提交Apitegromab的BLA。Scholar Rock相信，一旦制造环节的问题得到解决，FDA将能够迅速对该申请采取行动。

Scholar Rock 董事长兼首席执行官 David L. Hallal 表示：“我们正在与 Catalent Indiana密切合作，以解决FDA的生产观察问题，从而尽快重新提交Apitegromab的BLA。我们将继续专注于与FDA紧密协作，推动其获批成为SMA患者首个也是唯一的靶向肌肉的治疗方法。”

Cure SMA主席Kenneth Hobby表示：“虽然我们对SMA患者获得这种肌肉靶向治疗方法的时间被推迟感到失望，但我们仍对Apitegromab的变革性潜力充满信心。肌肉力量和运动功能对于许多SMA群体来说仍是显著未被满足的需求，并且是保持独立生活的基础。运动功能的改善能够让患者参与重要的日常活动，从自我照护到工作和社会互动。因此，我们迫切期待首个能够解决SMA肌肉因素的治疗方法尽快问世。”

Apitegromab已获得孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、优先审评和快速通道资格，这些认定体现了该药物在治疗严重疾病及满足未被满足医疗需求方面的潜力。

在美国以外，Apitegromab的上市许可申请目前正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查，预计将在2026年中期作出决定。预计欧洲上市时间为2026年下半年，其中德国有望成为首个可让患者获得治疗的欧洲市场。

摘译自Scholar Rock官网，原文地址：https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/fda-issues-complete-response-letter-crl-apitegromab-treatment