诺华鞘内给药基因替代疗法Itvisma获FDA批准

诺华今天（2025.11.24）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Itvisma^®（onasemnogene abeparvovec-brve）用于治疗2岁及以上儿童、青少年和成人，这些SMA患者需具有经确认的SMN1基因突变（5q SMA）。这使得Itvisma成为首个、也是唯一一个可用于这一广泛人群的基因替代疗法。

Itvisma的独特设计旨在通过一次性固定剂量来解决SMA的遗传根源——这一剂量无需根据年龄或体重进行调整。通过替代SMN1基因，Itvisma可改善运动功能，有望减少与现有疗法相关的长期治疗需求。

斯坦福大学医学院神经肌肉医学科主任、神经病学与儿科学教授John W.Day表示：“FDA批准鞘内给药的Itvisma（onasemnogene abeparvovec）是一项具有颠覆性的突破，使这种具有变革意义的基因替代疗法能够在更广泛的年龄层中用于治疗SMA。这一成果不仅是SMA领域向前迈出的重要一步，也为更广泛的神经系统疾病领域和基因医学带来了新的可能性。”

Itvisma的批准基于3期STEER研究的数据，并由开放标签的3期b阶段STRENGTH研究进一步支持。Itvisma显示出在运动功能方面具有统计学意义的显著改善，并能稳定通常在疾病自然病程中不会出现的运动能力，这些疗效在52周的随访期间持续保持。此外，Itvisma在两项研究中均展现了安全性一致的不良事件特征。在STEER研究中，最常见的不良事件是上呼吸道感染和发热；在STRENGTH研究中，最常见的不良事件是感冒、发热和呕吐。这些数据已在2025年肌营养不良协会（MDA）临床与科学大会上公布。

Cure SMA主席Kenneth Hobby表示：“这种一次性基因替代疗法的新给药途径所带来的意义远不止功能运动量表上的数字变化——它可能意味着在日常生活活动中拥有更大的独立性和自由度。在过去六年里，自第一款基因疗法获批以来，SMA的治疗格局已发生了巨大的改变。这又是一项令人欣喜的进展，代表着在扩大更多年龄较大患者的治疗可及性方面取得了真正的突破，也有助于解决我们社群中仍未被满足的需求。”

诺华美国区总裁Victor Bultó表示：“在以首个基因替代疗法重新定义SMA这一具有挑战性疾病的治疗后，随着Itvisma的获批，我们现在能够帮助覆盖更广泛的SMA人群，进一步满足尚未被满足的需求。我们为能够支持SMA社群而感到自豪，通过我们创新的一次性疗法赋能各个年龄段的患者，有望减轻长期治疗所带来的负担。”

摘译自诺华官网，原文地址：

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-itvisma-only-gene-replacement-therapy-children-two-years-and-older-teens-and-adults-spinal-muscular-atrophy-sma