我们的十年丨十载同心·共赴新程

2016年1月，美儿SMA关爱中心正式注册成立，成为中国大陆第一家专注于罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的患者组织。彼时，SMA被视为两岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”，在全球范围内尚无任何治疗药物获批。“人们不再惧怕SMA”——作为美儿的愿景，如同远方的一束微光，在几乎看不到希望的至暗时刻荧荧闪烁，微弱却执着。

2026年1月，美儿迎来了成立十周年的里程碑时刻。十年，是我们和中国SMA患者群体三千六百五十个日夜的共同守望；十年，是从一束微光到众人拾柴同心聚力的坚持；十年，是从一颗种子到草木繁茂万千花开的成长。

美儿的十年，是与时代同行的十年。

我们恰逢中国罕见病事业飞速发展的黄金时期：一个覆盖临床诊疗、基础研究、药物研发、产业发展、患者保障、社会救助的全方位支持体系正在中国逐步建立。今天，国家罕见病目录已纳入207个病种，全国罕见病诊疗协作网延伸至419家医院，超过100种罕见病药物被纳入国家医保目录。包括SMA在内，越来越多的罕见病群体正迎来“病有所医、医有所药、药有所保”的崭新时代。

美儿的十年，是极其幸运的十年。

SMA被列入中国首批罕见病目录，我们因此得以亲身见证科学的力量、政策的关怀与社会的温度，并无比幸运地成为中国罕见病事业发展的最直接受益群体。至今，已有两款SMA治疗药物通过优先审评审批在中国获批，并被纳入国家医保目录；罕见病诊疗协作网、SMA多学科诊疗模式以及多元化的创新支付机制，已惠及超过5000名SMA患者。十年前，家长那句“让孩子活下去”的深切期盼，如今已成为现实。更令人期待的是，包括国际领先疗法与中国原创药物在内的多款SMA新药，正在中国开展临床研究或新药申请中。未来，更多、更好的治疗选择，正在期待中稳步走来。

美儿的十年，是深刻改变的十年。

自创立之日起，我们始终以患者需求为核心，致力于为SMA群体提供务实而全面的支持，从疾病科普、医患沟通，到家庭照护、辅具适配与康复指导，再到就学、出行与就业支持。通过推出“多学科病程管理”、“柒望助学金”、“翼启计划-病友职业素养培训营”、“追光之旅-患者社会参与系列活动”等一系列项目，美儿陪伴SMA患者从“求生存”的起点，逐步走向“求学”、“求职”、“求幸福”的广阔人生。SMA患者的目标，也从“拥有活下去的机会”，转变为“追求实现自我价值、更美好的生活”。这不仅是生命时间的延长，更是生命意义的升华。

美儿的十年，是满载感恩的十年。

藉此十周年之际，我们谨以最诚挚之心，感谢所有曾给予我们温暖与力量的人们：感谢在美儿创立初期无私相助的科研与临床专家；感谢国家卫生健康委员会、国家药品监督管理局、国家医疗保障局的领导与专家团队；感谢始终为我们指引方向、提供指导的中国罕见病联盟；感谢致力于SMA创新疗法研发的医药企业伙伴；感谢多年来为SMA家庭提供诊疗服务与康复指导的广大医护人员；感谢一路相伴、鼎力支持的社会公益机构；感谢为提升SMA疾病认知倾情发声的明星与媒体朋友……这份名单很长，情谊更深厚，它融入每一次前行的步伐，照亮每一段成长的来路。

美儿的十年，是笃行探索的十年。

我们孜孜以求、不断探索的，是一条扎根中国、服务罕见病群体的公益长路，以行动践行习总书记提出的“人民对美好生活的向往就是我们的奋斗目标”。过去十年的耕耘与收获，令我们深感自豪。十年并非终点，而是一个崭新的起点。如今，当我们满怀希望开启下一个十年的征程时，我们又一次幸运地站在时代的交汇点：中国“十五五”规划的开局之年。“实现人民对美好生活的向往是中国式现代化的出发点和落脚点”，这不仅是国家发展的蓝图，更是我们前行路上最坚定的鼓舞。

所有过往，皆为序幕。道阻且长，行则将至。

未来十年，期待与您共赴新程！