渤健公布新型反义寡核苷酸药物Salanersen的更多数据

2026年3月11日，渤健在2026年肌营养不良协会（MDA）临床与科学大会上公布了Salanersen的1b期研究更多结果。该研究评估了Salanersen在既往接受过基因治疗（onasemnogene abeparvovec-xioi）但临床状态仍不理想的儿童患者中的疗效和安全性。

研究显示，Salanersen总体耐受性良好。开始治疗后，参与者出现神经退行性进程减缓以及功能改善，部分患者实现了新的世界卫生组织（WHO）运动里程碑。这些新研究结果包含所有受试者至少一年的随访数据，是在2025年Cure SMA大会公布的中期研究数据基础上的进一步更新。公司还同时介绍了Salanersen 3期临床试验的研究设计。

约翰霍普金斯医学中心肌营养不良协会门诊联合主任，医学博士Thomas Crawford表示：“脊髓性肌萎缩症的治疗近年来取得了巨大的进展，但在现有治疗格局中仍然存在进一步改进的空间。Salanersen所带来的进展正受到越来越多科学界和临床界的关注。这些新增的1期数据进一步增强了我们对Salanersen临床特征的信心，也让我们更加期待3期研究的结果。”

Salanersen 1b期研究结果

在本次分析中，研究纳入24名受试者（年龄0.5–12岁），所有患者均至少接受过2次Salanersen给药（40mg或80mg）。80mg剂量将在3期研究中进一步评估。

在接受40mg和80mg Salanersen治疗，且基线神经丝轻链（NfL）浓度升高的参与者中，观察到NfL水平在六个月时有显著降低（75%）。这些降低在随访期间得以维持。所有24名参与者在一个或多个终点上均表现出相较基线的改善。值得注意的是，24名参与者中有12名达到了至少一个新的世界卫生组织（WHO）运动里程碑，所有参与者均维持了基线记录的运动里程碑。在正在进行的第一阶段研究中，Salanersen在40mg和80mg剂量下总体耐受性良好，大多数不良事件（AEs）为轻度至中度。根据分析，40mg组中最常见的不良事件为上呼吸道感染和呕吐，而80mg组中最常见的不良事件为发热和上呼吸道感染。

Salanersen 3期临床项目

渤健同时公布了Salanersen 3期临床开发计划，将评估每年一次80mg Salanersen在更广泛SMA人群中的疗效和安全性。

该项目包括三项全球研究：

两项STELLAR研究具有互补性，旨在比较多种早期治疗策略（单独使用Salanersen、单独使用基因治疗，以及将Salanersen作为基因治疗的附加治疗）在无症状新生儿中的效果，为未来的SMA治疗方法提供信息。临床开发计划已经开始，STELLAR-1的筛选已启动，SOLAR计划在2026年第二季度启动，STELLAR-2则计划于2026年第三季度启动。

渤健神经肌肉开发部负责人，药学博士Stephanie Fradette表示：“在获得令人鼓舞的1b期结果后，我们将尽快启动Salanersen的3期STELLAR-1、STELLAR-2和SOLAR研究。我们与SMA社群共同设计了这些研究，以自信地回答该领域最相关的问题，并确立Salanersen在未来治疗格局中的角色。”

关于Salanersen

Salanersen(BIIB115)是一种新型的、通过鞘内给药的反义寡核苷酸（ASO），正在开发用于脊髓性肌萎缩症（SMA）。Salanersen旨在修正SMN2前信使RNA的剪接，以增加SMN蛋白的产出。它具有新的骨架化学结构，具有高效能，可能实现每年一次给药的高疗效。

摘译自渤健官网，原文地址：

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-presents-additional-salanersen-data-showing-new-motor