高剂量诺西那生治疗SMA方案获FDA批准

渤健今天（2026.3.30）宣布，由50mg/5mL和28mg/5mL剂量组成的诺西那生高剂量治疗方案，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。在超过10年的低剂量诺西那生（12mg）临床数据支持下，高剂量诺西那生旨在通过负荷剂量和维持剂量阶段提供更高的药物浓度，以满足社群持续的需求，为患者提供新的治疗方案。

诺西那生高剂量方案将在未来几周内（美国）上市，该方案为初次接受诺西那生治疗的患者提供加速的负荷剂量阶段——间隔14天注射两次50毫克剂量——之后每四个月进行一次28毫克的维持剂量注射。从低剂量方案过渡的患者将遵从其当前的注射计划，在完成一次高剂量50毫克负荷剂量注射后，每四个月进行一次28毫克的维持剂量注射。

圣犹达儿童研究医院实验神经治疗中心主任，医学博士Richard Finkel表示：“对诺西那生的剂量优化是建立在一种我们已知能改变生活的疗法基础之上。高剂量方案展示了有意义的临床获益，同时保持了良好的安全特征。我相信高剂量诺西那生将在接下来SMA的护理中发挥重要作用。”

FDA的批准基于2/3期DEVOTE研究三个组成部分的数据。该研究的关键队列结果显示，接受高剂量诺西那生治疗的初治有症状婴儿，与ENDEAR研究中预指定的匹配假操作（未治疗）组相比，在费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）量表评估中，运动功能有统计学意义的改善（平均差异：26.19分；+15.1 vs.-11.1，p<0.0001）。

渤健执行副总裁兼研发主管，医学博士Priya Singhal表示：“过去十年中，渤健一直倾听、学习和创新，以帮助推进SMA患者的护理。凭借超过10年的诺西那生临床数据，高剂量方案的研发既反映了这一基础的强大，也体现了我们对SMA社群在优化治疗选择方面的不懈承诺。我们对社群为实现此里程碑所做的贡献表示感谢。”

在DEVOTE研究中，诺西那生高剂量方案的安全性特征总体上与已知低剂量方案的安全性一致。在至少10%接受高剂量方案治疗的患者中发生，并且发生频率至少比历史匹配的安慰剂对照组高5%的常见不良事件包括：肺炎、COVID-19、婴儿型SMA患者的吸入性肺炎和营养不良。COVID-19在ENDEAR研究时并未发现，ENDEAR研究是从中提取匹配安慰剂对照组的研究。

Cure SMA主席Kenneth Hobby说：“近十年前，诺西那生的批准标志着SMA护理的一个转折点，改变了社群对可能性的认知，渤健也成为成千上万SMA患者可信赖的伙伴。今天高剂量诺西那生的批准在满足SMA社群未满足需求方面取得了进展。渤健理解SMA社群的需求，并始终是一个承诺和积极参与的合作伙伴，推动能够改善SMA患者日常生活的研究。”

高剂量诺西那生在欧盟、瑞士和日本也获得批准，渤健正在与全球各地的监管机构和国家卫生部门合作，以推动这一额外给药选择，为生活在该疾病中的患者提供帮助。

摘译自渤健官网，原文地址：

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-new-high-dose-regimen-spinrazar-nusinersen-spinal