首款SMA肌肉靶向治疗药物 ISEMBYLD™获FDA批准

Scholar Rock公司今天（2026.9.11）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ISEMBYLD（apitegromab-mstn），用于治疗目前正接受靶向运动神经元存活基因2（SMN2）治疗的2岁及以上SMA成人及儿童患者。

SMA是一种罕见的严重神经肌肉疾病，会导致运动神经元发生不可逆的丧失和进行性肌肉萎缩，造成患者终生运动功能持续下降，并严重影响成人和儿童的独立生活能力。

ISEMBYLD是首个也是唯一一个针对肌肉靶向治疗、并被证实能改善正在接受SMN2靶向治疗的SMA患者运动功能的疗法。在3期随机、安慰剂对照的SAPPHIRE研究中，接受ISEMBYLD治疗的患者在治疗一年后，运动功能表现出强劲且具有临床意义的改善；而仅接受SMN2靶向治疗的患者则出现了运动功能丧失。

Scholar Rock公司董事长兼首席执行官David L.Hallal表示：“今天ISEMBYLD获得FDA批准，是SMA群体的一个决定性时刻，因为我们现在将在美国推出全球首个针对SMA儿童和成人患者的肌肉靶向疗法。在业界历经数十年未能解锁肌肉生长抑制素抑制潜力的努力之后，Scholar Rock终于通过ISEMBYLD实现了治疗突破。我要向我们的临床研究者、Cure SMA及其他患者倡导组织在这一历程中的奉献与支持致以最深切的谢意。最重要的是，我要向参与我们临床试验的SMA患者及其家庭表达最诚挚的感激，感谢他们对Scholar Rock的信任以及一路走来的坚韧不拔。”

Cure SMA总裁Kenneth Hobby表示：“ISEMBYLD作为首个直接针对SMA肌肉病变获批的疗法，对于一直期盼创新治疗方案以改善运动功能的成人和儿童来说，是一个重大的转折点。我们感谢FDA通过这项批准所展现的认可，它支持了SMA群体中广泛人群的治疗可及性，也表明改善运动功能是一项亟待解决的显著未满足医疗需求。这种改善对于维持患者的独立生活能力，以及让他们能够参与从自我照料、工作到社交互动等重要的日常活动，具有根本性的意义。”

3期SAPPHIRE研究证实ISEMBYLD具有强劲的疗效与良好的安全性

ISEMBYLD的获批基于3期关键性、随机、双盲、安慰剂对照SAPPHIRE研究的积极结果。SAPPHIRE研究达到了主要终点，并证明：在治疗一年后，接受10 mg/kg ISEMBYLD联合SMN2靶向治疗的患者，其金标准评估指标——扩展版哈默史密斯运动功能量表（HFMSE）得分相比仅接受SMN2靶向治疗的患者，实现了2.2分的强劲且具有临床意义的提升（名义p=0.0121；主要疗效人群为2-12岁，n=103）。此外，接受ISEMBYLD治疗的患者中有34.2%的HFMSE得分提高≥3分，而安慰剂组这一比例为13.5%（比值比为3.8；名义p=0.0125）。

ISEMBYLD具有特征明确的安全性。安全性数据库涵盖了全球所有apitegromab临床研究中的500多名受试者，其中部分受试者的治疗时间已超过7年。在SAPPHIRE研究中，98%的受试者选择继续参与ONYX长期扩展研究。在SAPPHIRE研究中，最常见的不良反应包括上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒感染、头痛、胃肠炎、咽炎和超敏反应。接受10 mg/kg ISEMBYLD治疗的患者中有9%发生了骨折，而安慰剂组为2%。

波士顿儿童医院神经科副主任、神经肌肉中心及SMA项目主任、同时也是SAPPHIRE研究的主要研究者Basil Darras医学博士表示：“今天ISEMBYLD的获批标志着SMA治疗迈入了一个新时代。作为神经科医生，我们常听到患者家属说，他们最首要的期望就是恢复运动功能。而现在，我们终于能够直接靶向肌肉，而不仅仅是运动神经元，为SMA患者带来新的治疗选择。”

摘译自Scholar Rock官网，原文地址：https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-fda-approval-isembyldtm-apitegromab-mstn

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-new-high-dose-regimen-spinrazar-nusinersen-spinal