Evrysdi最新数据发布（针对症状前婴儿及之前接受过其他治疗的患者）

• JEWELFISH（珍宝鱼）是第一项涵盖了1-60岁，先前已接受过治疗的广泛多样SMA患者人群的临床研究，数据显示了（与其他Evrysdi研究）一致的安全性，并2倍以上的SMN蛋白水平增加

• RAINBOWFISH（彩虹鱼）研究的初步数据显示，于症状前开始接受Evrysdi治疗至少一年的SMA婴儿能够坐、站和走

• Evrysdi已证明对成人、儿童和两个月及以上的婴儿有效，现已在全球44个国家及地区获得批准

罗氏今天（2021.6.11）公布了Evrysdi®（risdiplam）两项研究的新中期数据。JEWELFISH是一项正在进行的开放标签研究，主要评估在1-60岁，之前接受过另一种SMA靶向疗法（包括诺西那生和Zolgensma®）治疗的人群中使用Evrysdi的安全性。数据显示出与其他Evrysdi研究中观察到的一致的药物安全性和SMN蛋白水平增加。

来自JEWELFISH的中期探索性疗效数据还显示，经运动功能量表（MFM 32）评测，治疗一年后，患者运动功能相较于基线时保持稳定。SMA Europe（欧洲SMA患者组织联盟）最近的一项调查显示，近97%的SMA患者认为疾病保持稳定即是进展。

RAINBOWFISH是一项正在进行的开放标签研究，评估从刚出生到6周龄，症状前（尚未出现症状）SMA婴儿使用Evrysdi的情况，初步疗效数据表明，接受治疗12个月的婴儿实现了与其年龄相符的运动里程碑，包括坐、站和行走，以及运动功能的改善。这些数据将在2021年6月9日至11日于线上举行的2021年SMA研究和临床护理会议上公布。

罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管，医学博士Levi Garraway说：“来自JEWELFISH的这些数据增加了支持Evrysdi在1-60岁患者中使用的越来越多的证据。此外，RAINBOWFISH在两个月以下症状前婴儿中的早期发现非常令人鼓舞。总而言之，我们希望Evrysdi将继续帮助解决多元化SMA社群未满足的治疗需求。”

JEWELFISH研究招募了在一项SMA试验中研究过最广泛的患者群体，包括之前接受过治疗的广泛年龄段和疾病严重程度的1-3型患者。

在入组的174人中，30%为青少年，35%为成人，62%的HFMSE量表基线评分低于10分，80%患有脊柱侧弯，47%接受过脊柱侧弯手术。76人之前接受过诺西那生治疗，14人接受过Zolgensma治疗。无论先前接受过哪种治疗或属于第几型SMA，Evrysdi让所有这些之前接受过治疗的患者中位SMN蛋白水平与基线相比持续增加>2倍，

在先前接受过治疗的患者中，Evrysdi治疗的总体AE（不良事件）概况与FIREFISH和SUNFISH中先前未接受过其他治疗的患者的总体概况一致。所有患者中，最常见的不良事件是上呼吸道感染（17%）、发热（17%）、头痛（16%）、恶心（12%）、腹泻（11%）、鼻咽炎（10%）和呕吐（8%）。最常见的严重不良事件是肺炎(2%)、下呼吸道感染(2%)、上呼吸道感染(2%)和呼吸衰竭(2%)。在JEWELFISH中没有出现导致退出或治疗终止的治疗相关不良事件，一些患者接受治疗超过三年。该研究正在进行中，主要分析将在第24个月进行。

美国纽约哥伦比亚大学医学中心神经内科，神经病学及儿科教授Claudia Chiriboga博士说：“JEWELFISH研究纳入了具有高度运动障碍的多样化患者群体，其数据显示，Evrysdi在先前接受过SMA靶向治疗的患者中具有良好的安全性。重要的是，数据还显示参试者的运动功能保持稳定。作为一种进行性疾病，未经治疗的SMA患者通常会随时间推移表现出运动功能的下降。”

罗氏还提供了来自RAINBOWFISH的初步疗效数据，该数据显示，在接受Evrysdi治疗至少12个月的5名婴儿中，所有婴儿都实现了无支撑坐、翻滚和爬行。这5名婴儿中，2人SMN2拷贝数为2，3人SMN2拷贝数>2。其中4名婴儿能够独站和独走。此外，4名婴儿的CHOP-INTEND量表评分达到了最高分64分，1名达到63分。主要终点数据，即在没有支撑的情况下坐至少5秒的婴儿数量，将在所有患者治疗达12个月完成主要终点分析时报告。RAINBOWFISH的招募正在进行中。

最常见的不良事件是鼻塞(33%)、咳嗽(25%)、出牙(25%)、呕吐(25%)、湿疹(17%)、腹痛(17%)、腹泻(17%)、胃肠炎（17%）、丘疹（皮疹；17%）和发热（发烧；17%）。没有导致退出或研究中止的不良事件。

摘译自罗氏官网，原文地址：https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2021-06-11.htm