Scholar Rock公司公布2期TOPAZ临床试验12个月顶线数据分析结果

• 数据进一步表明Apitegromab对于2型和3型SMA患者具治疗潜力的概念验证

• 预计将于2021年底启动3期临床试验

• 欧洲药品管理局（EMA）授予Apitegromab优先药品（PRIME）资格，认可SMA患者存在未被满足的医疗需求

2021年4月6日，Scholar Rock公司宣布，评估使用Apitegromab（SRK-015）治疗2型、3型SMA患者的TOPAZ 2期临床试验获得积极顶线数据。

Scholar Rock首席医学官Yung Chyung博士说：“这些12个月的顶线数据为将Apitegromab确立为SMA患者潜在的首个肌肉定向疗法提供了进一步的支持。这些发现还提供了对肌肉生长抑制素生物学和我们针对潜在生长因子形式的科学方法的重要见解。我们期待推进Apitegromab的研发，计划2021年底在SMA患者中开展一项关键性试验，并探索其在其他疾病领域的潜力。”

为期12个月试验的顶线数据分析后主要发现包括：

队列1：开放标签、单臂队列研究。23名5-21岁可行走3型患者接受20 mg/kg剂量Apitegromab单药治疗或与诺西那生联合使用治疗：

• 观察到修订版汉默史密斯量表（RHS）较基线值的平均变化为-0.3分。

• 该队列中的大多数患者（13/23，57％）保持或改善了运动功能，这反映在RHS评分较基线变化≥0分，而22％的患者（5/23）达到了较基线值提高≥3分。

• 结果表明该人群中某些患者具有潜在的临床效果。

  
  

队列2：开放标签、单臂队列研究。15名5-21岁，已经于≥5岁时开始诺西那生治疗的2型或不能行走的3型患者，接受20 mg/kg剂量Apitegromab联合治疗（1名患者因新冠疫情影响，错过连续3剂Apitegromab用药而被排除在数据分析之外）：

• 观察到Hammersmith功能运动量表扩展版（HFMSE）评分较基线值平均提高0.6分。

• 大多数患者（9/14，64％）较基线值提高≥1分，29％的患者（4/14）较基线值提高≥3分。

• 结果支持在6个月的中期分析中观察到的运动功能改善的潜在持久性。

  
  

美儿注：

治疗意向分析：只要有治疗意向就纳入分析，也就是只要入组就纳入数据分析。

按照方案分析：只纳入按照入组时指定的干预方案完成研究的患者，没有按照既定方案或者走完研究流程的患者被排除在分析之外。

队列3：随机、双盲、平行对照研究。20名年龄≥2岁，于＜5岁时已开始诺西那生治疗的2型患者，按照1：1的比例随机分配接受Apitegromab低剂量或高剂量伴随诺西那生的联合治疗（因新冠疫情影响，2名高剂量组及1名低剂量组患者各错过了3剂连续治疗而被排除在数据分析之外）：

• 在20 mg/kg和2 mg/kg剂量组中，分别观察到HFMSE量表评分较基线值平均提高了7.1分和5.3分。

• 在整个队列中，有59％的患者（10/17）的得分较基线值提高≥5分，有35％的患者（6/17）较基线值提高>10分。

• 结果表明，运动功能的进一步改善超过了6个月的中期分析时所观察到的结果。

• 基于临床疗效（HFMSE评分提高）和药效学（目标参与），能够继续观察到剂量响应。

  
  

截至12个月时的顶线分析显示，尚未确定Apitegromab的安全性信号。5个最常报告的治疗紧急不良事件（TEAEs）是头痛、发热、上呼吸道感染、咳嗽和鼻咽炎。

完成12个月TOPAZ试验的所有57位患者都选择参加延长期研究。

约翰斯霍普金斯医学院神经病学教授，TOPAZ试验首席研究员Thomas Crawford表示：“这些Apitegromab的2期TOPAZ试验12个月结果是建立在先前发布的令人兴奋的6个月中期结果基础之上。在许多接受SMN了增强疗法的SMA患者中，仍然存在或有可能出现未被满足的治疗需求，而肌肉导向疗法看起来具有补充满足这样需求的潜力。尽管仍有许多工作要做，但我相信这些试验结果对于SMA社区而言是很好的消息，并且我对Apitegromab可能为患者带来进一步有意义的功能改善的潜力充满热情。”

摘译自Scholar Rock官网。

原文地址：https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-positive-12-month-top-line-results-topaz