4期RESPOND试验首例患者开始给药

渤健公司宣布RESPOND试验首例患者开始给药，评估接受过ZOLGENSMA®治疗的患者使用SPINRAZA®(诺西那生)治疗的获益情况

• 全球4期临床试验RESPOND将评估对于Zolgensma临床响应未达最优的患者使用诺西那生治疗的有效性和安全性

• 临床及真实世界的经验已报告，有经Zolgensma治疗后的患者也使用了诺西那生进行治疗

• 渤健致力于诺西那生实现SMA患者最优化结局潜力的探索

渤健公司今天（2021.1.8）宣布，参加全球临床试验研究“RESPOND”的首位患者已经开始接受治疗。本试验为一项4期临床研究，旨在评估接受Zolgensma®基因治疗后，仍存在未被满足临床需求的SMA患儿，使用诺西那生治疗的临床获益和安全性。RESPOND试验将在全球约20个站点开展，目标计划招募60名SMA儿童。

Nicole Gusset博士是欧洲SMA协会主席，同时也是一名SMA患儿的母亲，她说:“SMA的医疗进展赋予了患儿更多的可能性，但也提出了新的问题。我们很高兴这项研究可以收集数据来帮助这个群体寻找答案，以便SMA患者在充分知晓相关信息后做出治疗决策。”

SMA患儿无法自主产生足够的运动神经元存活（SMN）蛋白，而SMN蛋白对于控制坐、行走、呼吸和吞咽等基本生活功能的运动神经元的保持至关重要。RESPOND研究旨在了解已被证明的诺西那生的有效性和作用机制，即可促进持续产生SMN蛋白，是否也可以使接受过基因治疗，但临床响应不充分的患者受益。

医学博士、科罗拉多儿童医院小儿神经肌肉病临床儿科学和神经病学教授，哈伯菲尔德家族特聘教授Julie Parsons是RESPOND试验的首席研究员，她谈到：“在SMA临床实践中，最好是在刚出现症状甚至是症状出现前就着手解决运动神经元丢失的问题，以防止疾病的进一步发展。”并且，她提到：“在一些接受了基因治疗的患者中，我们已经认识到，可能还需要对运动神经元做进一步的保护。我们希望RESPOND的研究结果能够证明，是否诺西那生可以将我们年龄最小的一些患者的治疗最优化。”

RESPOND是一项为期2年的开放标签研究，旨在评估之前曾接受过Zolgensma治疗的SMA患者使用诺西那生的疗效和安全性，以进一步优化治疗决策。主要终点是Hammersmith婴儿神经学检查量表第2部分的总分。次要终点包括安全性、其他运动功能量表评分较基线的变化、患者的其他临床结局(如吞咽)和护理人员的负担。神经丝水平作为一个探索性终点，也将作为一项生物疾病活动标记物进行评估。

该研究将招募60名≤3岁的儿童，且需由研究者确认之前接受过Zolgensma治疗（现使用诺西那生）有可能会获得额外的临床改善。据报道，迄今为止，在经Zolgensma治疗过的儿童的长期研究中，有40％后续又接受了诺西那生治疗。医生考量的标准可能包括以下某一项或多项：运动功能未达最优（例如，费城儿童医院神经肌肉病婴儿测试量表[CHOP INTEND]得分低于50分）；需要呼吸支持；吞咽或进食能力异常；或研究人员认为适用的其他因素。

主要研究组会纳入40例在≤6个月时已接受过Zolgensma治疗，SMN2拷贝数为2，可能发展为1型的SMA患儿，且首次接受诺西那生治疗时年龄需≤9个月。第二个研究组将纳入20例年龄范围更广的儿童（首次接受诺西那生治疗时年龄≤3岁）。筛选后，参试者将接受已获批的12mg剂量的诺西那生：在两年的研究期间接受4针负荷剂量，及随后每4个月一针的维持剂量。

关于这项研究(NCT04488133)的更多信息，请访问clinicaltrials.gov。

摘译自渤健官网

原文地址：https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-first-patient-treated-respond-study-evaluating

翻译：美儿志愿者Anita