建议患者按计划接种各种疫苗，2岁前全程接种13价肺炎球菌疫苗（2.5、3.5、4.5、12.5月龄各1针，共4针），2岁以上患者每5年接种1次23价肺炎球菌疫苗，每年接种流感疫苗，有条件者接种呼吸道合胞病毒疫苗。

SMN1为SMA的主要致病基因，SMA由SMN1基因突变引起，为常染色体隐性遗传病，目前不能治愈，但近年来SMA治疗进展很快，主要治疗药物包括：

1.基因替代治疗：Zolgensma，美国FDA于2019年5月24日批准用于2岁以下SMA患者的治疗，但目前该基因替代疗法未进入中国；
2.反义寡核苷酸药物：Spinraza (nusinersen) 即诺西那生，中国国家药品监督管理局于2019年2月25日批准该药物用于治疗1型和2型SMA患者，并于同年10月10日开始在临床应用；
3.小分子化合物：用以调节SMN2基因外显子7的剪接，目前瑞士Roche公司的Risdiplam正在进行Ⅲ期临床试验；
4.其他小分子化合物如氢钠交换抑制剂（EIPI）、吲哚布洛芬、氨基糖甙类药物（阿米卡星、妥布霉素）、羟基脲和沙丁胺醇，先后报道在细胞水平或动物实验中能够提高SMN蛋白量，但临床疗效仍待明确。

由于SMA是一种神经退行性病变，以脊髓及延髓前角运动神经元的丧失和肌无力为主要表现，所以其最佳治疗期越早治疗效果越好。SMA治疗需要多学科干预介入，反义寡核苷酸类药物（诺西那生钠）、以及处于临床试验阶段中的小分子类药物（Risdiplam，RG7916)和基因疗法（Zolgensma），在临床中都取得了一定的疗效。这些效果提示越早诊断、越早用药效果就越好。

沙丁胺醇的Ⅱ期临床试验显示能改善SMA患者的肌力、肌容积和运动功能，但目前临床疗效仍需进一步研究。目前干细胞疗法正在研究阶段，且未用于SMA的治疗。干细胞疗法虽具有很大的潜力和应用前景，但仍存在很多问题和挑战，包括伦理和安全问题，在临床应用前需要进一步研究。