接受Evrysdi治疗2年的婴儿持续改善并实现运动里程碑。
诺华旗下的AveXis公司今天（2020.5.19）宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准了Zolgensma用于治疗SMA。
因新型冠状病毒肺炎影响，正在进行的TOPAZ SRK-015在SMA患者中的2期临床试验的中期疗效和安全性结果将推迟至2020年第4季度发布。
2020年4月28日，罗氏制药公布了Firefish试验第2部分的1年期数据。
诺华旗下的AveXis公司今天（2020.3.24）宣布，一次性输注Zolgensma®（onasemnogene abeparvovec-xioi），在一系列的研究中都显示出快速、显著及具临床意义的SMA患者获益
