因新型冠状病毒肺炎影响,正在进行的TOPAZ SRK-015在SMA患者中的2期临床试验的中期疗效和安全性结果将推迟至2020年第4季度发布。

2020.05.14

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​2020年4月28日,罗氏制药公布了Firefish试验第2部分的1年期数据。

2020.04.29

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诺华旗下的AveXis公司今天(2020.3.24)宣布,一次性输注Zolgensma®(onasemnogene abeparvovec-xioi),在一系列的研究中都显示出快速、显著及具临床意义的SMA患者获益

2020.03.26

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AVXS-101鞘内注射治疗在2型SMA患者中呈现显著HFMSE量表评分提高及具临床意义的一致响应

2020.03.26

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Shift制药公司近日表示,作为SMA的潜在治疗选择,其研究性首席疗法E1v1.11已被美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药认定。

2020.03.23

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