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Scholar Rock公布TOPAZ 2期试验中期分析结果

TOPAZ 2期临床试验6个月中期分析显示积极结果。

2020.10.28

罗氏公布1型SMA婴儿Evrysdi（risdiplam）2年治疗期的新数据

接受Evrysdi治疗2年的婴儿持续改善并实现运动里程碑。

2020.09.28

FDA批准罗氏Evrysdi（risdiplam）用于治疗2个月龄及以上儿童和成人的脊髓性肌萎缩症（SMA）

2020.08.12

SMA基因疗法Zolgensma获欧盟委员会（EC）有条件批准

诺华旗下的AveXis公司今天（2020.5.19）宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准了Zolgensma用于治疗SMA。

2020.05.22

Scholar Rock公司TOPAZ 2期试验信息更新

因新型冠状病毒肺炎影响，正在进行的TOPAZ SRK-015在SMA患者中的2期临床试验的中期疗效和安全性结果将推迟至2020年第4季度发布。

2020.05.14

Firefish试验数据显示Risdiplam可显著改善1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑

2020年4月28日，罗氏制药公布了Firefish试验第2部分的1年期数据。

2020.04.29