AveXis公司将于2020年开展全球管控式用药计划(MAP),向符合条件的SMA患者免费提供AVXS-101。
诺西那生钠注射液正式在中国上市,为脊髓性肌萎缩症患者群体带来新希望。中国脊髓性肌萎缩症诊治中心联盟成立,25家医院成为首批成员单位。
渤健公司2月28日宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA)正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。
2018年10月5日,Cytokinetics公司和安斯泰来公司发布了由两家公司合作开发,针对神经肌肉病(SMA、ALS)及非神经肌肉病(COPD)的快速骨骼肌肌钙蛋白活化剂Reldesemtiv的研究信息更新。