AVXS-101鞘内注射治疗在2型SMA患者中呈现显著HFMSE量表评分提高及具临床意义的一致响应
Shift制药公司近日表示，作为SMA的潜在治疗选择，其研究性首席疗法E1v1.11已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药认定。
AveXis公司将于2020年开展全球管控式用药计划（MAP），向符合条件的SMA患者免费提供AVXS-101。
诺西那生钠注射液正式在中国上市，为脊髓性肌萎缩症患者群体带来新希望。中国脊髓性肌萎缩症诊治中心联盟成立，25家医院成为首批成员单位。
渤健公司2月28日宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。
