补充了中国5q SMA儿童患者的人口学特征，展示了诺西那生治疗中国5q SMA儿童患者具有较好的疗效、安全性及依从性。
SMART研究的最终数据强调了Zolgensma对体重≥8.5公斤至≤21公斤、平均年龄为4.69岁的SMA患儿的安全性和疗效
2023年9月26日NMD宣布，在其针对SMA患者使用ClC-1抑制剂NMD670的2期临床试验中，第一位患者已接受给药
Scholar Rock公司公布了2期TOPAZ试验扩展期的新数据
ThecaFlex有潜力成为第一个旨在实现常规皮下注射以提供反义寡核苷酸(ASO)疗法的植入式设备。
