2023年3月20日，诺华发布了新数据，强调了Zolgensma®(onasemnogene abeparvovec)作为一种治疗SMA的重要一次性基因疗法的转化性和持续性益处。
2023年3月20日，罗氏公布了利司扑兰在关键性研究SUNFISH中广泛用于2-25岁SMA患者的最新长期数据。
2023年2月21日，Biohaven公司宣布，旗下一种用于治疗SMA的新型抗肌肉生成抑制素粘附蛋白taldefgrobep alfa（也被称作BHV2000）已获得美国食品和药品管理局 (FDA) 的快速通道认定。
2022年10月31日，由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001 307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验（方案号：EXG001-307-102）”项目正式启动。
数据显示，利司扑兰改善或维持了运动功能，并导致SMN蛋白水平快速增加，且在治疗2年后得到持续。
Biohaven公司宣布，旨在评估Taldefgrobep alfa针对SMA患者疗效和安全性的3期临床试验开始招募
