Evrysdi已证明对成人、儿童和两个月及以上的婴儿有效,现已在全球44个国家及地区获得批准。
治疗24个月后,能够无支撑坐至少5秒的患儿较治疗12个月时多两倍(61%比29%)。
症状前接受治疗的SMA儿童实现了与其年龄相应的运动里程碑,包括坐、站和行走。
Apitegromab(SRK-015)与诺西那生联合用药试验数据发布
渤健公司宣布RESPOND试验首例患者开始给药,评估接受过ZOLGENSMA®治疗的患者使用SPINRAZA®(诺西那生)治疗的获益情况
TOPAZ 2期临床试验6个月中期分析显示积极结果。