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Scholar Rock公司公布2期TOPAZ临床试验12个月顶线数据分析结果

Apitegromab（SRK-015）与诺西那生联合用药试验数据发布

2021.04.09

4期RESPOND试验首例患者开始给药

渤健公司宣布RESPOND试验首例患者开始给药，评估接受过ZOLGENSMA®治疗的患者使用SPINRAZA®(诺西那生)治疗的获益情况

2021.01.18

Scholar Rock公布TOPAZ 2期试验中期分析结果

TOPAZ 2期临床试验6个月中期分析显示积极结果。

2020.10.28

罗氏公布1型SMA婴儿Evrysdi（risdiplam）2年治疗期的新数据

接受Evrysdi治疗2年的婴儿持续改善并实现运动里程碑。

2020.09.28

FDA批准罗氏Evrysdi（risdiplam）用于治疗2个月龄及以上儿童和成人的脊髓性肌萎缩症（SMA）

2020.08.12

SMA基因疗法Zolgensma获欧盟委员会（EC）有条件批准

诺华旗下的AveXis公司今天（2020.5.19）宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准了Zolgensma用于治疗SMA。

2020.05.22