新数据显示Zolgensma治疗在症状前SMA 患儿中实现与年龄相适应的发育,并且在有症状患儿(包括基线时的重症患者)中取得快速且具有临床意义的疗效
Evrysdi已证明对成人、儿童和两个月及以上的婴儿有效,现已在全球44个国家及地区获得批准。
治疗24个月后,能够无支撑坐至少5秒的患儿较治疗12个月时多两倍(61%比29%)。
症状前接受治疗的SMA儿童实现了与其年龄相应的运动里程碑,包括坐、站和行走。
Apitegromab(SRK-015)与诺西那生联合用药试验数据发布
渤健公司宣布RESPOND试验首例患者开始给药,评估接受过ZOLGENSMA®治疗的患者使用SPINRAZA®(诺西那生)治疗的获益情况