药物研发 - 美儿SMA关爱中心

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首款SMA肌肉靶向治疗药物 ISEMBYLD™获FDA批准

3期SAPPHIRE研究证实ISEMBYLD具有强劲的疗效与良好的安全性

2026.09.12

高剂量诺西那生治疗SMA方案获FDA批准

旨在通过负荷剂量和维持剂量阶段提供更高的药物浓度，满足社群需求，为患者提供新的治疗方案。

2026.03.31

渤健公布新型反义寡核苷酸药物Salanersen的更多数据

研究显示，Salanersen总体耐受性良好。

2026.03.12

诺华鞘内给药基因替代疗法Itvisma获FDA批准

Itvisma成为首个、也是唯一一个可用于治疗2岁及以上儿童、青少年和成人SMN1基因突变（5q SMA）的基因替代疗法。

2025.11.25

FDA向Scholar Rock 公司的Apitegromab发出完整回复函（CRL）

该回复函未提及其他任何可批准性问题，包括Apitegromab的有效性和安全性数据，或第三方药物原料生产商的情况。

2025.09.23

艾满欣®片剂在华获批！以更便利的储存和服用方式改善SMA疾病长期管理

艾满欣®片剂的获批有望进一步提升患者用药的独立自主性和依从性，改善SMA疾病长期管理。

2025.08.27