Itvisma成为首个、也是唯一一个可用于治疗2岁及以上儿童、青少年和成人SMN1基因突变（5q SMA）的基因替代疗法。
该回复函未提及其他任何可批准性问题，包括Apitegromab的有效性和安全性数据，或第三方药物原料生产商的情况。
艾满欣®片剂的获批有望进一步提升患者用药的独立自主性和依从性，改善SMA疾病长期管理。
SMA新药Salanersen1期临床研究中期数据积极，渤健正在与全球卫生主管部门就三期研究的设计进行沟通。
鞘内给药Onasemnogene Abeparvovec（OAV101 IT）在广泛SMA患者群体中展现出有意义的疗效和安全性
大多数症状前治疗的孩子达到了与普通儿童相似的运动里程碑
