SAPPHIRE研究是Scholar Rock正在进行的Apitegromab开发计划的一部分，旨在进一步评估Apitegromab在SMA患者中的安全性和有效性。
罗氏启动新的临床研究旨在评价GYM329与利司扑兰联合使用治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的安全性和疗效。
脊髓性肌萎缩症新药
艾满欣®（利司扑兰口服溶液用散）
正式在中国上市！
FDA得出结论，基于非临床毒理学研究所获得的数据，OAV-101 鞘内给药 (IT) 临床计划可以推进
新数据显示Zolgensma治疗在症状前SMA 患儿中实现与年龄相适应的发育，并且在有症状患儿（包括基线时的重症患者）中取得快速且具有临床意义的疗效
